Dalla leucemia all’emoglobinuria, dall’emofilia al mieloma multiplo. Tante le patologie affrontate durante il 64° congresso dell’American Society of Hematology, che si è tenuto dal 10 al 13 dicembre 2022 a New Orleans, in Louisiana.
«Per curare le malattie del sangue oggi abbiamo a disposizione trattamenti sempre più efficaci, supportati da solide basi scientifiche. Bisogna capire quali sono i migliori, soprattutto a lungo termine», ha dichiarato Cynthia E. Dunbar, segretario di ASH ed ematologa al National Heart Lung and Blood Institute, che fa parte del National Institutes of Health.
L’attuale tendenza dell’ematologia è, come spiega Jane N. Winter, presidente di ASH e docente di Ematologia e Oncologia alla Feinberg School of Medicine della Northwestern University, «concentrarsi soprattutto su sopravvivenza, qualità della vita, costi, piuttosto che sul tasso di risposta completo».
Di seguito una sintesi dei principali studi presentati al convegno.
Trombocitopenia immune
Lo studio di fase 3 Advance IV ha riguardato efgartigimod alfa, un medicinale già approvato per il trattamento della miastenia grave. Durante la sperimentazione sono stati arruolati 131 pazienti adulti con trombocitopenia immune primaria in Nord America, Europa, Giappone. Sono stati divisi in due gruppi: uno ha ricevuto il principio attivo, l’altro il placebo, sempre per via endovenosa.
Dopo 24 settimane, è emerso che il 51,2% degli assistiti del primo gruppo e il 20% di quelli del secondo avevano ridotto gli episodi di sanguinamento e migliorato la conta piastrinica.
«Una notizia positiva perché gli attuali trattamenti risultano inefficaci nel 30% degli adulti con la malattia», ha commentato Catherine Broome, oncoematologa del Lombardi Comprehensive Cancer Center del Georgetown University Hospital, oltre che principale autrice della sperimentazione. Un altro studio di fase 3 sta ora testando una nuova formulazione del farmaco, da iniettare per via sottocutanea.
Mieloma multiplo
Lo studio di fase 1-2 Monumental-1 ha testato talquetamab, anticorpo bispecifico che prende di mira sia GPRC5D, un nuovo bersaglio sulle cellule cancerose, sia CD3 sulle cellule T.
I ricercatori hanno arruolato 288 pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che già avevano ricevuto una mediana di cinque linee di terapia. Dai risultati è emerso che il farmaco ha prodotto risposte in oltre il 70% degli assistiti.
Leucemia linfocitica cronica
Lo studio randomizzato di fase 3 Alpine ha confrontato due farmaci appartenenti alla classe degli inibitori della tirosina chinasi: zanubrutinib e ibrutinib.
In particolare, gli sperimentatori hanno arruolato 652 pazienti con leucemia linfocitica cronica provenienti da 15 Paesi: di questi, 327 hanno ricevuto zanubrutinib, 325 ibrutinib. Secondo i risultati, la prima molecola ha mostrato un’efficacia superiore alla seconda, con minori effetti collaterali.
Leucemia linfoblastica acuta
Lo studio di fase 3 Ecog-Acrin E1910 è stato condotto per testare blinatumomab, un anticorpo bispecifico. Nella sperimentazione sono stati coinvolti 488 pazienti adulti di nuova diagnosi con leucemia linfoblastica acuta di linea B in 77 centri.
I ricercatori li hanno divisi in due gruppi: a uno hanno somministrato blinatumomab più chemioterapia, all’altro la sola chemioterapia. Gli esiti hanno dimostrato che nel primo gruppo il tasso di sopravvivenza globale è stato dell’83%, nel secondo del 65%.
Emofilia grave
Lo studio di fase 3, multicentrico, in aperto, Haven 7 ha riguardato emicizumab, un anticorpo bispecifico diretto al fattore IX attivato e al fattore X della coagulazione. I ricercatori hanno arruolato 54 neonati (fino a 12 mesi) con emofilia A grave, senza inibitori del fattore VIII.
Dai risultati è emerso che 42 pazienti (77,8%) non hanno presentato sanguinamenti tali da richiedere un trattamento, mentre 23 (42,6%) non hanno avuto alcun sanguinamento. Tutti i sanguinamenti trattati sono stati, comunque, di origine traumatica.
Emoglobinuria parossistica notturna
Lo studio di fase 3 Commodore 3, condotto in Cina, ha preso in esame crovalimab, nuovo anticorpo monoclonale anti-C5 riciclante.
Nella ricerca sono stati coinvolti 51 partecipanti con emoglobinuria parossistica notturna, che hanno ricevuto la molecola per via sottocutanea ogni quattro settimane. I risultati hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel controllare l’emolisi e nell’evitare le trasfusioni, oltre a un profilo favorevole di tollerabilità.
I dati della sperimentazione sono stati sottoposti alla procedura breakthrough therapy del Centro cinese per la valutazione dei farmaci.
Crovalimab è ora in fase di studio come potenziale terapia anche per altre malattie, come la sindrome emolitico-uremica atipica e l’anemia falciforme.
Paola Arosio
