Il tema della gestione delle carenze di farmaci ha registrato negli ultimi anni una profonda evoluzione regolatoria, a livello sia nazionale sia comunitario. Come illustrato da Domenico Di Giorgio, dirigente dell’Ufficio Farmacovigilanza, Qualità dei Prodotti e Contrasto al Crimine Farmaceutico di Aifa, a partire dal 2015 l’Unione Europea ha progressivamente strutturato una rete di punti di contatto e task force dedicate, culminate nel mandato dell’Ema con il Medicines Shortage Group, la Critical Medicines Alliance e la nuova legislazione farmaceutica europea.
In questo quadro di governance comunitaria, un pilastro strategico è rappresentato dalla Joint Action Chessmen (Coordination and Harmonisation of the Existing Systems against Shortages of Medicines – European Network), un’iniziativa cofinanziata dal programma EU4Health con 7,85 milioni di euro, coordinata dall’Italia tramite l’Aifa, avviata nel 2023, la cui durata è stata recentemente estesa da tre a quattro anni per rafforzare l’armonizzazione e la cooperazione tra gli Stati membri (vi partecipano 21 stati membri Ue e 1 Paese EEA).
A livello nazionale, il quadro si è mosso verso l’inasprimento degli obblighi di comunicazione preventiva per le aziende titolari – portati a sei mesi per favorire l’attivazione tempestiva delle contromisure – e verso l’armonizzazione dei sistemi di controllo. A livello europeo, l’Italia ha promosso un modello basato sull’armonizzazione delle buone pratiche e sul coordinamento tra i paesi membri attraverso l’NSSG (Network of Single Points of Contact), evitando la frammentazione degli approvvigionamenti e riducendo i rischi legati alla complessa qualificazione di fornitori extra-UE in regime di emergenza.
Dal reattivo al proattivo: l’algoritmo predittivo e il modello CatBoost
Di fronte all’impossibilità di reperire un medicinale, le alternative tradizionali si riducono solitamente a quattro opzioni: il passaggio a un equivalente, a un’alternativa terapeutica, l’importazione dall’estero o la preparazione galenica. Per superare la logica puramente reattiva del “farmaco che non si trova”, Benedetta Dal Canto, dirigente farmacista presso l’Ausl Toscana Nord Ovest e dottoranda del Management and Healthcare Laboratory della Scuola Superiore Sant’Anna di Pisa, ha presentato i risultati del lavoro condotto insieme a ricercatori dell’Ateneo pisano, di Aifa e del Ministero della Salute.
Lo studio, dal titolo “Predicting drug shortages: an explainable machine learning study using Italian administrative health data” – attualmente in fase di peer review per la pubblicazione sulla rivista scientifica Health Services Management Research –, ha sviluppato un modello di IA spiegabile (CatBoost) per stimare con anticipo la probabilità che un gruppo di medicinali possa andare in carenza.
Il modello è stato addestrato analizzando un ingente set di dati amministrativi ministeriali relativi alle erogazioni in regime convenzionato e DPC tra il 2018 e il 2022. Definendo una specialità in carenza in base a una contrazione dei volumi erogati di almeno il 30% rispetto alla media precedente e allo stesso mese dell’anno precedente, l’algoritmo ha valutato variabili chiave quali il regime di concorrenza (dal monopolio all’alta frammentazione), il prezzo medio, lo stato di sterilità, la protezione brevettuale e il tempo di permanenza sul mercato del principio attivo.
Evidenze di CatBoost e gestione preventiva dei gruppi critici
I risultati restituiti dal modello confermano le dinamiche riscontrate nella pratica clinica e in letteratura: il rischio di carenza aumenta nei mercati altamente frammentati, in presenza di farmaci non coperti da brevetto, con prezzi bassi o caratterizzati da processi di produzione sterili e da una lunga permanenza sul mercato (oltre i vent’anni), rispetto ai farmaci più giovani.
L’applicazione di questo algoritmo ai farmaci attualmente in commercio consentirebbe di superare la gestione d’emergenza, offrendo alle autorità e alle strutture sanitarie un supporto per identificare in anticipo i gruppi terapeutici più vulnerabili e definire priorità di monitoraggio mirate.
Sebbene l’evoluzione rapidissima del mercato farmaceutico imponga un aggiornamento costante dei flussi dati in tempo reale, l’utilizzo di modelli di rischio condivisi a livello nazionale ed europeo rappresenta una frontiera fondamentale per tutelare la continuità assistenziale e garantire la sicurezza dei pazienti.
