Buone notizie per i pazienti affetti da bronchiectasia non correlata alla fibrosi cistica, una malattia respiratoria cronica progressiva, caratterizzata da infezioni ricorrenti, infiammazione, tosse persistente, che nel mondo colpisce da 486 a 1.106 persone ogni 100 mila, interessando soprattutto donne e anziani con un picco nella fascia di etĂ compresa tra gli 80 e gli 84 anni.
Colistimetato sodico per via inalatoria
Negli Stati Uniti si profila, infatti, all’orizzonte una nuova terapia sperimentale che consiste in colistimetato sodico in polvere somministrato tramite l’inalatore I-neb.
Il medicinale è un profarmaco della colistina, un antibiotico contro i batteri Gram-negativi aerobici appartenente alla classe delle polimixine, agenti tensioattivi che si legano alla membrana cellulare batterica modificandone la permeabilità e causando così la morte della cellula stessa.
Il dispositivo è, invece, un piccolo nebulizzatore di terza generazione alimentato a batterie, che consente l’erogazione della giusta quantità di farmaco in tempi brevi (circa 3-4 minuti) direttamente nel sito della malattia, riducendo al minimo l’esposizione sistemica che può causare tossicità .
Il vantaggio della revisione accelerata
Il trattamento è stato definito breakthrough therapy dall’ente regolatorio statunitense, una designazione che consente di accelerarne lo sviluppo e la revisione. Per beneficiare di questa “corsia preferenziale”, la terapia in sperimentazione deve risultare altamente innovativa, ottenendo risultati preliminari dai quali emerge la capacità di apportare un sostanziale miglioramento rispetto alle cure esistenti per malattie gravi o mortali.
Riduce le riacutizzazioni polmonari
Il riconoscimento ottenuto è supportato dallo studio di fase 3 Promis-I, randomizzato e in doppio cieco, i cui dati sono stati presentati al congresso internazionale della European Respiratory Society nel settembre 2021. La ricerca, condotta su 377 pazienti affetti da bronchiectasia non correlata alla fibrosi cistica e da concomitante infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa, provenienti da 12 Paesi, ha dimostrato che l’assunzione di colistimetato sodico tramite l’inalatore I-neb ha ridotto significativamente, rispetto al placebo, il tasso annuale di riacutizzazioni polmonari.
La sperimentazione ha anche evidenziato una diminuzione delle esacerbazioni gravi, il prolungamento del tempo alla prima esacerbazione e il miglioramento della qualitĂ di vita dei pazienti.
Favorevole la tollerabilitĂ del trattamento, che ha mostrato un profilo di sicurezza simile a quello del placebo.
Tutto ciò rappresenta un importante passo avanti, che incentiva i ricercatori a continuare sulla strada intrapresa per offrire agli assistiti con bronchiectasia il primo trattamento inalatorio approvato al mondo.
Paola Arosio
