Asma grave, studio evidenzia efficacia di un nuovo farmaco

L’asma è probabilmente la malattia cronica più diffusa tra i bambini e nell’80% circa dei casi è determinata da forme allergiche mediate dalla risposta delle IgE. Dati Epicentro dell’Istituto Superiore di Sanità (https://www.epicentro.iss.it/asma/epidemiologia) riportano un’incidenza generale nella popolazione mondiale del 5%. Considerando solo la popolazione pediatrica, i numeri aumentano. Secondo un documento prodotto nel 2015 dal Gruppo di Lavoro del Ministero della Salute GARD-Italy, intitolato “Asma ed Allergie nel Bambino” (https://www.salute.gov.it/imgs/C_17_notizie_2162_listaFile_itemName_2_file.pdf), in Italia soffrirebbe di asma il 10% degli under 14… una percentuale che potrebbe già essere cresciuta, considerando che la patologia sta aumentando rapidamente la propria incidenza, probabilmente anche a causa dell’inquinamento dell’aria.

A seconda dei sintomi, delle terapie necessarie per gestire la patologia e della frequenza delle riacutizzazioni l’asma viene definita come “lieve”, “moderata” o “grave”. Tra i bambini con asma moderata e grave, ce n’è un 3% che non risponde alle terapie convenzionali, fatte di associazioni di più farmaci: si parla allora di “asma non controllata”. Va da sé che la cura di questi bambini è più difficoltosa, non solo per i medici che li seguono, ma soprattutto per le famiglie.

«Questi bambini», spiega il professor Alessandro Fiocchi, responsabile di Allergologia e Fibrosi Cistica dell’ospedale romano, «rappresentano una popolazione particolarmente vulnerabile. Sono sempre affetti anche da altre allergie gravi che costituiscono nell’insieme una malattia debilitante, che impatta pesantemente sulla qualità di vita del paziente stesso e dei suoi familiari».

Ci sono poi considerazione di carattere economico da fare: l’asma non controllata si associa infatti a frequenti accessi ospedalieri, con aumento dei costi per il Sistema Sanitario Nazionale. Un recente studio, al quale ha collaborato anche l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, offre una possibile soluzione al problema: sembra infatti che il dupilumab, farmaco già utilizzato per la dermatite atopica e l’asma negli adulti, sia efficace e sicuro anche nella gestione dell’asma non controllata in età pediatrica.

E la «prospettiva di poter contare su una nuova terapia che si è dimostrata efficace nel ridurre i principali segni e sintomi di questa malattia in presenza di un profilo di sicurezza favorevole è particolarmente importante», conclude il professor Fiocchi. Ma vediamo lo studio. Innanzitutto, si è trattato di uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, controllato e in cieco: 408 i pazienti coinvolti, di età compresa tra i 6 e gli 11 anni. Il gruppo studio ha assunto il dupilumab, mentre il gruppo di controllo un placebo. Il farmaco si è dimostrato molto efficace nel ridurre le riacutizzazioni, nel controllare l’asma e anche nel migliorare la funzione polmonare. Gli autori hanno assistito a una riduzione degli accessi ospedalieri del 60%, a un miglioramento della spirometria del 25% e a una diminuzione dell’infiammazione allergica, in particolare con riduzione del 70% degli eosinofili presenti nel sangue. Tutto ciò ha portato anche a un miglioramento della qualità di vita, che poi è uno degli obiettivi principali di qualunque percorso terapeutico, soprattutto in presenza di patologie croniche.

(Lo studio: Bacharier LB, Maspero JF, Katelaris CH, Fiocchi AG, Gagnon R, de Mir I, Jain N, Sher LD, Mao X, Liu D, Zhang Y, Khan AH, Kapoor U, Khokhar FA, Rowe PJ, Deniz Y, Ruddy M, Laws E, Patel N, Weinreich DM, Yancopoulos GD, Amin N, Mannent LP, Lederer DJ, Hardin M; Liberty Asthma VOYAGE Investigators. Dupilumab in Children with Uncontrolled Moderate-to-Severe Asthma. N Engl J Med. 2021 Dec 9;385(24):2230-2240. doi: 10.1056/NEJMoa2106567. PMID: 34879449)

Stefania Somaré