Il primo importante traguardo è stato raggiunto nel giugno del 2021, quando tre bambini affetti da leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari, un tumore del sangue spesso resistente ai trattamenti tradizionali, furono sottoposti a terapia con CAR-T prodotta all’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Già due settimane dopo l’infusione, la remissione della malattia era completa.
Un risultato straordinario, ottenuto dai ricercatori del progetto CAR-T di Alleanza Contro il Cancro, la rete oncologica nazionale fondata nel 2002 dal Ministero della Salute, alla quale aderiscono 28 enti.
Ed è proprio sulla scia di questo successo che gli stessi studiosi stanno ora sviluppando cellule CAR-killer contro i tumori solidi, in particolare quelli che colpiscono polmone, pancreas, colon, cervello.
Trial sui pazienti entro due anni
«L’obiettivo è implementare nuovi approcci per estendere l’applicazione delle CAT-T a neoplasie non ematologiche», spiega Concetta Quintarelli, responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori dell’Ospedale Bambino Gesù. «Per quanto riguarda, per esempio, il polmone, sono stati sviluppati nuovi vettori per la terapia genica, la cui efficacia verrà testata sia su colture cellulari, sia su modelli animali. Soltanto al termine di una sperimentazione preclinica accurata, si potranno avviare gli studi sui pazienti».
Un lavoro che coinvolge centinaia di ricercatori e che si profila particolarmente impegnativo. Ottimista sulle tempistiche è Ruggero De Maria Marchiano, professore ordinario di Patologia Generale all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e presidente di Alleanza, che dichiara: «È probabile che, grazie a questo programma, i trial clinici su alcuni tumori solidi degli adulti verranno attivati entro un paio di anni».
Dalla genomica ai big data
Prospettive che di certo lasciano ben sperare. Anche perché, oltre al progetto CAR-T, all’interno del network sono attivi altri cinque programmi. Il primo attiene alla genomica oncologica, allo scopo di individuare i pazienti che si sono ammalati a causa di una predisposizione genetica e di intercettare i familiari sani ad alto rischio di sviluppare il cancro, in modo da avviarli a percorsi dedicati di prevenzione.
Il secondo riguarda i big data e prevede l’analisi dei dati convenzionali e la loro integrazione con quelli derivanti dalle scienze omiche. Il terzo è finalizzato a creare una infrastruttura operativa tra i vari enti associati alla rete per favorire la ricerca accademica clinica e traslazionale. Il quarto è mirato a incentivare la collaborazione tra partner dell’Unione Europea. Il quinto, infine, è indirizzato a sviluppare i migliori test basati sulla tecnologia Next Generation Sequencing per i pazienti con tumori solidi e linfomi.
Paola Arosio
