L’Agenzia Italiana del Farmaco ha dato notizia dell’approvazione da parte del Consiglio di Amministrazione dell’ammissione alla rimborsabilità di due farmaci, ora disponibili anche con il Servizio Sanitario Nazionale. Si tratta di elafibranor, farmaco orfano già in uso per il trattamento della colangite biliare primitiva (CBP), e della una nuova molecola elacestrant, per il trattamento in monoterapia del carcinoma mammario avanzato o metastatico in donne in post-menopausa e uomini.
Elafibranor
Come già accennato, elafibranor è già utilizzato per il trattamento della colangite biliare primitiva, una rara malattia autoimmune che colpisce i dotti biliari, in particolare intra-epatici, infiammandoli e occludendoli. Di carattere progressivo, la patologia determina colestasi, fibrosi e, nel tempo, può portare anche a cirrosi epatica.
Spesso asintomatica, può manifestarsi chiaramente quando il fegato è oramai degenerato e con cirrosi cronica. In altri casi, la patologia si mostra prima, con pruriti a palmi delle mani e piante dei piedi e affaticamento. L’esordio più frequente avviene nella quarta e nella sesta decade, ma può avvenire anche prima, in adolescenza, o dopo, in vecchiaia. Il rapporto tra pazienti donna e uomini pende a sfavore delle prime, essendo di 9 a 1.
Il trattamento standard per la colangite biliare primaria si basa sull’acido ursodesossicolico che favorisce lo scioglimento dei calcoli biliari e di colesterolo, favorendo l’uscita della bile dal fegato verso l’intestino tenue, dove deve lavorare per emulsionare i grassi. Il farmaco protegge inoltre i colangiociti e gli epatociti dagli effetto tossici della bile bloccata. Tuttavia, ci sono pazienti in cui questo acido non riesce a dare il massimo risultato e anche alcuni che non lo riescono a tollerare. In questi casi si può associare, o utilizzare da solo, elafibranor.
Elacestrant
Il tumore alla mammella è oggi la prima causa di morte al mondo per le donne cancro-correlata e certamente la forma tumorale più diffusa nel genere femminile. Sebbene lo si dimentichi spesso, inoltre, questo tumore può colpire anche gli uomini, con una incidenza di 1,7 casi ogni 100 mila uomini. Questa è tra le forme di tumore più studiate al mondo, il che ha permesso notevoli avanzamenti nei percorsi terapeutici, arrivando a ottenere una cronicizzazione in molte donne che possono tornare a vivere come prima della malattia.
Quando il tumore è localmente avanzato, quindi esteso a linfonodi dell’ascella e cute e null’altro, oppure metastatico, si può utilizzare anche elacestrant, adatto in particolare a pazienti “positivi per i recettori degli estrogeni (ER) e negativi per HER2, con una mutazione attivante di ESR1, che mostrano progressione della malattia in seguito ad almeno una linea di terapia endocrina comprendente un inibitore di CDK 4/6”, come si legge nella scheda descrittiva del farmaco.
Il farmaco è infatti un degradatore selettivo dei recettori per gli estrogeni, ormoni ai quali questi tumori rispondono positivamente, crescendo. La mutazione ESR1 è da considerarsi acquisita, di solito in seguito a terapie ormonali, e fornisce resistenza al tumore. Si stima che questa mutazione compaia nel 40% dei pazienti trattati con terapie ormonali. Il farmaco è stato approvato per l’immissione in commercio dalla Commissione Europea nel 2023.
Fonte: https://www.aifa.gov.it/-/il-cda-aifa-approva-la-rimborsabilita-di-2-farmaci
