La pubblicazione del 22° Rapporto Nazionale sulla Sperimentazione Clinica dei Medicinali da parte di Aifa segna un momento di passaggio storico per il sistema della ricerca italiana. Il 2024 ha rappresentato infatti il primo anno di gestione integrale delle domande attraverso la piattaforma europea CTIS – Clinical Trials Information System, segnando il definitivo superamento dei vecchi sistemi autorizzativi ed evidenziando l’impatto operativo del Regolamento UE 536/2014.
In questo nuovo scenario, il sistema Italia ha risposto mantenendo volumi complessivi di assoluto rilievo: le sperimentazioni valutate sono state 751, con l’89,1% di approvazioni e una percentuale di dinieghi ferma ad appena il 2,8%.
Il dato più evidente risiede tuttavia nell’apertura internazionale dei trial: ben il 90,9% degli studi autorizzati è stato condotto in collaborazione con altri Paesi, a testimonianza di come i centri di ricerca italiani siano pienamente integrati nei grandi network mondiali, mentre le sperimentazioni esclusivamente nazionali sono scese al 9,1%.
Oncologia guida il settore, forte balzo della dermatologia
Analizzando la distribuzione per aree terapeutiche, la medicina di precisione e la lotta ai tumori continuano a trainare l’intero comparto. L’oncologia e l’oncoematologia si confermano in cima alle priorità scientifiche e industriali, rappresentando circa un terzo di tutte le sperimentazioni approvate nel corso dell’anno, con un incremento netto di 36 studi rispetto al 2023.
Accanto al consolidato primato oncologico e alle patologie del sistema immunitario, il 2024 ha fatto registrare un vero e proprio exploit della dermatologia e delle malattie del tessuto connettivo, che hanno visto quasi raddoppiare il numero di trial autorizzati. Di contro, si osserva una contrazione nei progetti dedicati alle patologie del sistema nervoso centrale, che subiscono un calo visibile rispetto all’anno precedente.
Forbice profit-no profit: il minimo storico della ricerca indipendente
La nota di maggiore criticità evidenziata dal Rapporto riguarda la spaccatura tra chi promuove la ricerca. Le complessità burocratiche ed economiche legate al nuovo corso europeo hanno favorito i grandi gruppi industriali, portando la quota delle sperimentazioni profit all’85,1% del totale. Parallelamente, si assiste a una drastica contrazione della ricerca no profit, che scende al 14,9% degli studi autorizzati: si tratta del dato più basso mai registrato dal 2004 a oggi.
Nonostante le difficoltà strutturali del settore accademico, continuano comunque a distinguersi per volume di attività centri di eccellenza come la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs e rilevanti istituti internazionali dedicati all’oncologia pediatrica.
Malattie rare e terapie avanzate: la spinta dell’innovazione
Un capitolo di estremo interesse riguarda le frontiere della medicina ad alto impatto tecnologico e sociale. Le sperimentazioni dedicate alle malattie rare continuano a rappresentare una porzione consistente della ricerca italiana, coprendo oltre il 28% dei trial complessivi; anche in questo caso, tuttavia, la tenuta del settore è garantita quasi esclusivamente dagli investimenti degli sponsor commerciali, a fronte del calo dei finanziamenti indipendenti.
Sul fronte della medicina rigenerativa e delle terapie avanzate, l’Italia conferma il proprio ruolo di primo piano con 39 studi approvati. All’interno di questo segmento altamente innovativo, la parte del leone spetta alla terapia genica, che da sola catalizza oltre l’84% delle sperimentazioni in Atmp autorizzate nel Paese.
