Negli ultimi anni la ricerca scientifica ha fatto passi da gigante nell’ambito delle malattie neurodegenerative, arrivando a mettere a punto più di venti farmaci contro la sclerosi multipla recidivante-remittente.
Un risultato di tutto rispetto, anche se ancora oggi resta difficile arginare la patologia nei casi nei quali è molto attiva e aggressiva.
Una speranza in più è ozanimod, un nuovo farmaco da assumere per via orale, sotto forma di capsule rigide, approvato dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) con la Gazzetta ufficiale 213 del 6 settembre 2021 e presentato di recente.
Una malattia autoimmunitaria
Per comprendere l’azione della molecola è necessario fare un cenno alle origini e al decorso della malattia.
«La sclerosi multipla è una patologia cronica e infiammatoria del sistema nervoso centrale», spiega Gioacchino Tedeschi, professore ordinario di Neurologia all’Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli e presidente della Società Italiana di Neurologia, «nella quale il sistema immunitario provoca un deterioramento della mielina, la guaina che protegge i neuroni. Questo danno causa disfunzioni neuronali, compromissione della comunicazione tra neuroni, progressive disabilità neurologiche».
La malattia colpisce circa 130 mila pazienti in Italia, 1,2 milioni in Europa, 2,8 milioni nel mondo, perlopiù giovani donne. Il decorso più comune, che interessa l’85% degli assistiti, è appunto quello recidivante-remittente, in cui si alternano esacerbazioni e remissioni, complete o parziali.
Due trial clinici
In questo caso, la molecola agisce bloccando selettivamente i recettori 1 e 5 della sfingosina 1-fosfato collocati sui linfociti. Trattiene così questi ultimi nei tessuti linfatici di origine, impedendo loro di migrare e di penetrare, attraverso la barriera ematoencefalica, nel sistema nervoso centrale. Il principio attivo è stato testato in due studi.
Il primo, Sunbeam, ha coinvolto 1.346 partecipanti ed è durato un anno, il secondo, Radiance, ha arruolato 1.313 persone per due anni.
Entrambe le ricerche hanno confrontato ozanimod con la terapia standard, ovvero l’interferone beta-1a, dimostrando che il primo era in grado di ridurre significativamente il numero medio di esacerbazioni rispetto al secondo.
Anche il numero e la dimensione delle lesioni, osservati tramite la risonanza magnetica, sono risultati inferiori nel caso di ozanimod rispetto all’interferone.
«Disporre di nuovi farmaci sicuri ed efficaci consente allo specialista di prescrivere una terapia personalizzata che tenga conto della forma, delle caratteristiche e dell’evoluzione della patologia senza dimenticare la qualità di vita del paziente», aggiunge Mario Alberto Battaglia, presidente della Fondazione italiana sclerosi multipla (Fism) e direttore generale dell’Associazione italiana sclerosi multipla (Aism).
Effetti avversi e controindicazioni
Gli effetti collaterali più comuni del farmaco sono infiammazione del naso e della gola e aumento degli enzimi epatici nel sangue.
La molecola non è indicata nei pazienti che negli ultimi sei mesi hanno avuto infarto, angina pectoris instabile, ictus, attacco ischemico transitorio, insufficienza cardiaca, ma anche negli assistiti con grave apnea del sonno, soppressione del sistema immunitario, infezioni attive gravi o croniche, cancro, grave insufficienza epatica, edema maculare.
Poiché il trattamento può provocare un rallentamento del battito cardiaco, prima di iniziare la terapia tutti i pazienti devono essere sottoposti a un elettrocardiogramma.
Paola Arosio
