ALITHIOS è lo studio open-label di fase 3 che sta valutando l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di ofatumumab, prima terapia auto-somministrata a domicilio diretta contro i linfociti B, per il trattamento della sclerosi multipla recidivante remittente (SMRR) che colpisce, in Italia, circa l’85% dei pazienti con sclerosi multipla.
Ofatumumab è un anticorpo monoclonale che il paziente si auto-somministra, dopo le prime volte in supervisione, una volta al mese per via sottocutanea.
La dose è di 20 mg per volta. I primi esiti riferiti a ofatumumab sono del 2020, quando il farmaco si è dimostrato più efficace della teriflunomide nel contrastare le ricadute dei
Dati riconfermati anche nel follow-up a 5 anni, al termine dei quali i circa 1600 pazienti coinvolti hanno mostrato una riduzione delle lesioni alla risonanza magnetica. Inoltre, rispetto ai dati precedenti, si osserva un incremento nel numero di soggetti senza nessuna evidenza di attività di malattia (NEDA-3), la cui percentuale arriva a 93,4%.
La prof.ssa Matilde Inglese, responsabile del Centro Sclerosi Multipla dell’Ospedale Irccs San Martino di Genova, spiega: «nonostante gli enormi passi avanti fatti dalla ricerca che ci hanno fornito valide opzioni terapeutiche, a oggi non disponiamo ancora di una soluzione farmacologica risolutiva per la Sclerosi Multipla. Le evidenze scientifiche e la pratica clinica ci confermano però che l’inizio precoce di un trattamento ad alta efficacia, specifico per il quadro clinico del paziente può avere esiti positivi a lungo termine».
Anche i tassi di recidiva annualizzati sono restati bassi a 5 anni dallo switch da teriflunomide a ofatumumab, con un «profilo di sicurezza favorevole che, combinato con la sua alta efficacia clinica a cinque anni, lo candidano a diventare un trattamento di prima scelta per i pazienti con forme recidivanti e remittenti di sclerosi multipla, in grado di rallentare la progressione della malattia ma anche migliorare la qualità della vita delle persone che ci convivono», conclude la prof.ssa Inglese. Un obiettivo importante, dato che la SM colpisce nel 50% dei casi soggetti tra i 25 e i 40 anni, quindi molto giovani e nel pieno della vita relazionale e produttiva.
Come altre patologie degenerative, la SM colpisce prevalentemente le donne, con una proporzione di 2:1. Senza alcuna forma di trattamento, la SM porta progressivamente a disabilità motorie e cognitive molto importanti.
In Italia si hanno ogni anno circa 1600 nuove diagnosi, che si aggiungono ai 137 mila pazienti già noti.
Un altro vantaggio da considerare di ofatumumab è proprio il suo regime terapeutico in auto-somministrazione che rende più semplice la gestione di malattia, favorendo l’autonomia del paziente ed evitandogli di dover raggiungere un centro esperto. Ofatumumab ha già ricevuto approvazione per l’utilizzo tanto dalla FDA, quanto dall’Agenzia Europea del Farmaco.
