Durante il congresso dell’American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) sono stati presentati da Ipsen alcuni dati su odevixibat, nel trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), come Bylvay®.
I dati provengono dallo studio di estensione in aperto di fase III PEDFIC 2, che ha arruolato 69 pazienti appartenenti a due diverse coorti, una proveniente dal precedente studio PEDFIC e l’altra formata da pazienti nuovi.
Lo studio ha valutato l’efficacia del farmaco sulla gestione del prurito, portando esiti positivi. Ora i nuovi dati di estensione confermano il mantenimento della riduzione iniziale del prurito e dei livelli sierici di acidi biliari ottenuti nelle prime settimane di terapia.
Il dott. Richard J. Thompson, professore di Epatologia Molecolare presso il King’s College di Londra e ricercatore principale dello studio PEDFIC 2, dichiara: “stiamo anche osservando riduzioni sia del prurito sia degli acidi biliari sierici in numerosi sottotipi di PFIC. Si tratta di informazioni importanti per comprendere la gestione terapeutica dei nostri pazienti con PFIC”.
I nuovi dati hanno confermato l’efficacia del farmaco, assunto per almeno 72 settimane, non solo nel gestire il prurito, ma anche nel migliorare alcuni parametri di crescita del bambino, come altezza e peso.
Si ricorda che le PFIC possono determinare anche problemi nutrizionali, disturbi intestinali, ritardo della crescita, rachitismo, bassa statura, sordità neurosensoriale e pancreatite.
Odevixibat e la gestione del prurito
Odevixibat è un inibitore non sistemico di IBAT approvato in Europa nel 2021 per il trattamento di tutte le PFIC a partire da un’età di 6 mesi in poi. Nei soggetti affetti da PFIC si ha un accumulo di sali biliari nel siero che determina, come sintomatologia primaria, un forte prurito che diventa debilitante, interferendo anche sul sonno, oltre che sulle attività quotidiane e sulla capacità di concentrazione.
Inoltre, come anche le altre patologie colestatiche rare, anche la PFIC porta a formazioni di fibrosi nel fegato e, in ultima analisi, a insufficienza epatica, con necessità di trapianto. Dal momento che odevixibat riesce a contrastare il prurito in molte forme di PFIC, la sua applicazione è stata estesa anche alla sindrome di Alagille (ALGS), altra patologia colestatica rara caratterizzata da prurito.
L’approvazione è avvenuta negli Stati Uniti, nel 2023, quanto in Europa nel settembre 2024, a partire dai 6 mesi di età. Essenziale, per poter procedere con il trattamento, è effettuare una diagnosi precoce di patologia.
Altre informazioni sullo studio PEDFIC 2
Avviato nel 2018, lo studio PEDFIC 2 ha visto la partecipazione di diversi centri esperti distribuiti tra Stati Uniti, Canada, Australia, Israele, Arabia Saudita, Germania, Francia, Italia, Spagna, Polonia, Paesi Bassi, Svezia, Turchia e Regno Unito. Per l’Italia hanno dato il proprio contributo l’Ospedale Regina Margherita di Torino, l’Ospedale Universitario di Padova e l’Azienda Ospedaliera Papa Giovanni di Bergamo. Lo studio è al momento ancora in corso, con data di conclusione prevista per il 2025.
Lo studio: Thompson RJ, Artan R, Baumann U, Calvo PL, Czubkowski P, Dalgic B, D’Antiga L, Di Giorgio A, Durmaz Ö, Gonzalès E, Grammatikopoulos T, Gupte G, Hardikar W, Houwen RHJ, Kamath BM, Karpen SJ, Lacaille F, Lachaux A, Lainka E, Loomes KM, Mack CL, Mattsson JP, McKiernan P, Ni Q, Özen H, Rajwal SR, Roquelaure B, Shteyer E, Sokal E, Sokol RJ, Soufi N, Sturm E, Tessier ME, van der Woerd WL, Verkade HJ, Vittorio JM, Wallefors T, Warholic N, Yu Q, Horn P, Kjems L. Interim results from an ongoing, open-label, single-arm trial of odevixibat in progressive familial intrahepatic cholestasis. JHEP Rep. 2023 Apr 29;5(8):100782. doi: 10.1016/j.jhepr.2023.100782. PMID: 37456676; PMCID: PMC10338319
