Nel corso del congresso della American Association for the Study of Liver Diseases a San Diego Ipsen ha presentato nuovi dati relativi a tre farmaci dedicati ad altrettante forme di malattia colestatica rara.
Tra questi anche elafibranor, già approvato in Europa per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC), la più comune patologia del fegato legata a colestasi cronica. In particolare, interessa i piccoli dotti biliari che si infiammano. Si tratta di una patologia che colpisce nel 90% soggetti di genere femminile.
Le malattie colestatiche rare sono un gruppo di patologie del fegato che determinano la presenza in circolo di un eccesso di sali biliari che portano principalmente prurito e astenia, impattando sulla vita quotidiana.
Nuovi dati su elafibranor
Elafibranor è il primo inibitore per i recettori attivati da proliferatori perossisomiali (PPAR) ed è tuttora sotto fase di ricerca con lo studio di fase III ELATIVE. La somministrazione avviene una volta al giorno.
Durante il congresso Ibsen ha presentato nuovi dati relativi agli effetti del farmaco sui biomarcatori della colestasi, alla stabilizzazione dei marcatori surrogati della fibrosi epatica e sul prurito a 3 anni di trattamento, sulla fatica e sul sonno.
Spiega il dott. Kris Kowdley, direttore del Liver Institute Northwest di Washington e ricercatore principale dello studio ELATIVE: “durante il periodo di osservazione di tre anni, i dati su elafibranor suggeriscono un’efficacia prolungata e confermano il profilo di sicurezza del farmaco.
Per me, come medico, è importante quando i pazienti mi comunicano una riduzione dell’impatto del prurito e della fatigue. Il trattamento con elafibranor ha avuto un impatto sui sintomi del prurito e sui marcatori surrogati della fibrosi e questi sono risultati importanti per le persone che vivono con PBC”.
Elative fase 3
La funzionalità e sicurezza di elafibranor sono valutate nello studio ELATIVE di fase 3 multicentrico randomizzato in doppio cieco e controllato su placebo, ora in fase di estensione. 161 i pazienti coinvolti, afferenti a 114 centri esperti, distribuiti tra Stati Uniti, Canada, Argentina, Brasile, Cile, Sud Africa, Turchia, Germania, Francia, Spagna, Svizzera, Belgio ed Italia.
I partecipanti al gruppo di studio hanno assunto il farmaco in dose di 80 mg una volta al giorno, mentre gli altri un placebo. In assenza di intolleranza o risposta inadeguata all’acido ursodesossicolico, questa molecola è stata aggiunta alla terapia. Il trattamento è durato 52 settimane oppure 104. Al momento si stanno osservando gli esiti del follow-up.
