Al congresso dell’International Myeloma Society sono stati presentati i nuovi risultati dello studio Cartitude-2, che suggeriscono come il trattamento con la terapia a base di Car-T ciltacabtagene-autoleucel (o cilta-cel) nelle prime fasi della malattia possa aumentare la probabilità di una remissione a lungo termine.
I nuovi dati a lungo termine sulla terapia Car-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) nel mieloma multiplo recidivato o refrattario sono stati presentati al congresso dell’International Myeloma Society.
I risultati relativi al sottogruppo iniziale della coorte A dello studio di fase 2 Cartitude-2 (N=20) mostrano che il 50% dei pazienti trattati con una singola infusione di cilta-cel è rimasto vivo e senza progressione della malattia per almeno cinque anni, senza necessità di terapia di mantenimento.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che colpisce le plasmacellule del midollo osseo. La proliferazione incontrollata di queste cellule compromette la produzione delle normali cellule del sangue e può causare danni ossei, insufficienza renale e altre gravi complicanze.
In Europa, nel 2024 sono stati diagnosticati oltre 35.000 nuovi casi e si sono registrati più di 21.900 decessi. La malattia è caratterizzata da frequenti recidive, con remissioni che tendono ad accorciarsi dopo ogni linea di trattamento. I sintomi più comuni includono dolore o fratture ossee, anemia, stanchezza, ipercalcemia e insufficienza renale.
«Fino a cinque anni fa remissioni libere da trattamento di questa durata erano difficili da immaginare per pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario», afferma il prof. Niels van de Donk, MD, PhD, dicente di Ematologia allo University Medical Center di Amsterdam.
«Questi nuovi risultati su cilta-cel ci danno un’ulteriore prova del fatto che quando le terapie più adatte alle caratteristiche del paziente sono utilizzate nelle prime fasi della malattia, un maggior numero di pazienti può avere l’opportunità di raggiungere remissioni profonde e durature e un controllo della malattia a lungo termine senza una terapia di mantenimento».
Questi risultati accrescono le evidenze osservate nello studio precedente Cartitude-1, che ha valutato pazienti in linee terapeutiche più avanzate, in termini di remissione duratura e libera da trattamento, e confermano, seppur in un numero limitato di pazienti, che un trattamento precoce con cilta-cel può aumentare la remissione a lungo termine e il controllo della malattia.
«Questi risultati rafforzano le evidenze a sostegno dell’efficacia di cilta-cel e dimostrano quanto sia importante portare tali terapie a pazienti che hanno appena iniziato il loro percorso di cura», continua Yusri Elsayed, M.D., M. H. Sc., Ph.D., Global Therapeutic Area Head, Oncology, Johnson & Johnson.
«Mentre continuiamo a sviluppare un portafoglio di terapie complementari e combinabili tra loro, questi risultati rafforzano il nostro impegno nel ridefinire ciò che i pazienti possono aspettarsi dal trattamento del mieloma multiplo».
Nuovi dati dello studio di fase 2 Cartitude-2 consolidano i risultati precedenti
Con follow-up mediano di oltre cinque anni, i dati della coorte A dello studio Cartitude-2 mostrano risultati duraturi con cilta-cel nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario.
Dopo una singola infusione e senza terapia di mantenimento, il 50% dei pazienti era vivo e libero da progressione a cinque anni, mentre la sopravvivenza globale a cinque anni ha raggiunto il 69,2%.
Le remissioni sono state osservate anche nei pazienti con caratteristiche citogenetiche ad alto rischio e, nei pazienti valutati, la malattia residua minima è risultata non rilevabile ai livelli più sensibili di analisi. Il profilo di sicurezza si è confermato coerente con quanto già noto, senza nuove neurotossicità correlate alle Car-T.
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