Nel 2023 Ipsen, azienda storicamente impegnata nella produzione di farmaci in oncologia e neuroscienze, ha completato l’acquisizione di Albireo Pharma, ampliando così il proprio focus verso lo sviluppo e la commercializzazione di modulatori degli acidi biliari per il trattamento delle malattie epatiche colestatiche in adulti e bambini.
Prodotto di punta, odevixibat, indicato per il trattamento della colestasi intraepatica famigliare (PFCI). Patrizia Olivari, presidente e ad di Ipsen Spa, sottolinea: «da oggi con odevixibat da un lato, e una pipeline in continua evoluzione dall’altro, segniamo ufficialmente il nostro ingresso nel mondo delle malattie rare.
La nostra ambizione è portare innovazioni terapeutiche che possano cambiare la storia della malattia; stiamo investendo tempo e risorse nello sviluppo di farmaci che abbiano nuovi meccanismi d’azione, con il potenziale di modificare o rallentare il decorso di una malattia. Siamo orgogliosi di poter affermare “Ipsen per le persone con malattie rare. Noi ci siamo”».
Odevixibat e la colestasi intraepatica familiare
Odevixibat al momento è stato approvato negli USA e in Europa. In Italia è disponibile dall’agosto 2022. Si tratta di un farmaco che blocca il riassorbimento intestinale degli acidi biliari inibendone selettivamente il trasporto verso l’ileo e aumentandone lo smaltimento attraverso il colon.
Nella PFCI il fegato non riesce a eliminare al meglio gli acidi biliari, che invece di essere riversati nell’intestino si accumulano nei canali biliari o finiscono nel circolo ematico. In questo modo si altera l’assorbimento dei grassi e delle vitamine liposolubili, il che può tradursi in un accrescimento ridotto nel bambino, in problemi nutrizionali e nel rachitismo. Inoltre, le feci risultano chiare e untuose e gli acidi biliari presenti nel sangue provocano prurito intenso e diffuso che diventa invalidante, rendendo difficile dormire, restare concentrati e portando irritazione. Circa l’80% di questi pazienti soffre di prurito.
Nel tempo la malattia evolve verso la fibrosi epatica che, nei casi più gravi, diventa cirrosi. Se l’esordio è precoce, non è raro che il bambino muoia prima dei 10 anni. L’incidenza di questa malattia è di 1 bambino su 50.000-100.000 nati, il che indica centinaia di pazienti nel nostro Paese.
Altri dati positivi per Ipsen
L’azienda inizia il 2024 con una base solida, derivante dalla chiusura nel 2023 con un incremento di crescita del 3,4% e un margine operativo del 26,1%. Una crescita legata anche all’acquisizione di cui abbiamo parlato e dall’ingresso nel campo delle malattie rare. Nel prossimo futuro l’azienda intende lanciare a livello mondiale quattro terapie innovative e cavalcare nuovi ampliamenti della pipeline.
