Aifa, lo scorso 13 aprile, ha autorizzato, con Determina n. 491/2026 pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale n. 108 del 12 maggio 2026, l’inserimento di belinostat nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Ssn ai sensi della legge 648/1996, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a cellule T periferico recidivato/refrattario. Si ampliano così le opzioni terapeutiche per questi pazienti.
Il provvedimento prevede criteri d’inclusione ed esclusione, l’istituzione di un registro di monitoraggio, un piano terapeutico e un programma di controlli clinico-strumentali, con l’obiettivo di garantire un utilizzo appropriato e monitorato del farmaco nella popolazione eleggibile. (2,3)
Criticità legate ai PTCL
I linfomi a cellule T periferici (PTCL) sono un gruppo raro ed eterogeneo di linfomi non-Hodgkin clinicamente aggressivi, con prognosi generalmente sfavorevole. La maggior parte dei pazienti riceve, però, la diagnosi in fase avanzata di malattia e, nonostante le terapie di prima linea, una quota significativa sviluppa recidiva o refrattarietà al trattamento (R/R PTCL) e la gestione terapeutica è particolarmente complessa.
Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili nella pratica clinica restano limitate e, in molti casi, manca uno standard di trattamento condiviso. Inoltre, i tassi di risposta e di sopravvivenza risultano ancora insoddisfacenti, mentre la durata delle risposte è spesso ridotta, con un impatto significativo sulla prognosi e sulla qualità di vita dei pazienti.
Un simile bisogno clinico insoddisfatto sottolinea la necessità di sviluppare nuove strategie terapeutiche sistemiche, più efficaci e meglio tollerate, in grado di migliorare il controllo della malattia e gli outcome a lungo termine.
Pazienti candidabili al trattamento e modalità di somministrazione
Secondo la Determina Aifa, possono accedere a belinostat pazienti con età pari o superiore a 18 anni che hanno ricevuto una diagnosi istologicamente confermata di PTCL recidivante o refrattario, con un sito misurabile della malattia dopo almeno un precedente trattamento sistemico. (2)
Sono, invece, esclusi dal trattamento pazienti con linfoma cutaneo a cellule T (CTCL), pazienti con leucemia prolinfocitica, leucemia linfocitica granulare a grandi cellule T e pazienti candidabili a brentuximab vedotin.
L’eventuale esclusione basata sulla funzionalità d’organo (cuore, reni, fegato) sarà valutata dal medico considerando i parametri clinici e di laboratorio, dell’eventuale coinvolgimento d’organo correlato alla malattia e/o ad altre condizioni concomitanti. (2)
La somministrazione di belinostat è per via endovenosa (dose 1.000 mg/m2) una volta al giorno per 5 giorni consecutivi all’inizio di ogni ciclo terapeutico. L’infusione ha una durata di 30 minuti, mentre un ciclo ha una durata complessiva di 21 giorni. Il trattamento prosegue a cicli ripetuti fino a progressione della malattia o fino alla comparsa di tossicità non accettabile o clinicamente non gestibile. (2)
Il trattamento richiede un programma di monitoraggio clinico-strumentale come previsto dal registro Aifa, contribuendo a garantire la raccolta di dati real world su sicurezza ed efficacia del trattamento nella pratica clinica italiana, a favore di una migliore caratterizzazione del profilo beneficio-rischio in questa popolazione di pazienti.
Particolare attenzione è richiesta nel controllo della funzionalità ematologica, renale ed epatica durante la terapia e nel monitoraggio della sindrome da lisi tumorale nei pazienti ad alto rischio. Le rivalutazioni di malattia con imaging sono programmate secondo i criteri definiti dalla Determina. (2)
La commercializzazione in Italia
La società responsabile della commercializzazione in Italia è Ideogen AG, rappresentante in Europa e nei territori limitrofi del prodotto medicinale in oggetto. Ideogen AG è una specialty pharma company di diritto svizzero, con sede a Hurden (Canton Svitto, Svizzera), impegnata a rispondere ai bisogni medici insoddisfatti dei pazienti attraverso soluzioni terapeutiche innovative e programmi di accesso precoce alle cure.
L’azienda opera principalmente nell’ambito dell’emato-oncologia rara, delle terapie cellulari e delle patologie ultra-rare, collaborando con clinici, istituzioni sanitarie, società scientifiche e associazioni di pazienti per favorire un accesso tempestivo ai trattamenti. Dal 2022 Ideogen AG è partner esclusivo di fulfilment di BELEODAQ® (belinostat) per conto di Acrotech Biopharma in Europa, Medio Oriente, Nord Africa, Russia e Paesi CIS.
Bibliografia
- NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®). T-Cell Lymphomas. Version 2.2026. NCCN.org.
- Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Determina 13 aprile 2026, n. 491/2026. Inserimento del medicinale Belinostat nell’elenco istituito ai sensi della legge n. 648/1996 per il trattamento di pazienti adulti con linfoma a cellule T periferico (PTCL) recidivato/refrattario. Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana, Serie Generale, n. 108, 12 maggio 2026.
- Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Legge 23 dicembre 1996, n. 648 – Elenco dei farmaci erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale. Disponibile su: www.aifa.gov.it (sezione Legge 648/96 e relativi elenchi aggiornati).
Per informazioni www.ideogen.com
Nota: Questo testo ha carattere esclusivamente istituzionale e informativo, nell’ambito della disseminazione delle novità regolamentari Aifa.
Articolo realizzato con il contributo di Ideogen AG
