Il VII Report sulle ATMP ha tracciato un quadro aggiornato delle terapie approvate e disponibili a livello europeo e, nello specifico, in Italia. Il documento ha altresì evidenziato che la quota di ATMP rimborsate rimane ancora molto diversa da Paese a Paese, con la Germania che presenta la quota più alta e la Spagna quella più bassa.
Le ATMP rappresentano non solo una frontiera scientifica di straordinario valore ma anche una sfida complessa per i sistemi sanitari. Il Report sulle ATMP – Advanced Therapy Medicinal Product, Prodotti Medicinali di Terapie Avanzate – realizzato da ATMP Forum e giunto quest’anno alla sua settima edizione, è diventato un importante punto di riferimento sulle terapie avanzate.
I punti chiave del VII Report ATMP
Il Report 2024, presentato a Roma lo scorso 24 ottobre – grazie all’organizzazione di PharmaLex Italy con il patrocinio di Conferenza delle Regioni e delle Province Autonome, Assobiotec, Farmidustria, Ispor, Sihta, Università del Piemonte Orientale, Uniamo, è stato realizzato con il contributo non condizionante di CSL Behring, Gilead Sciences, medac pharma, Novartis, Pierre Fabre, Roche, Pfizer e Vertex Pharmaceuticals – ha inteso non solo tracciare un quadro sulle ATMP disponibili e rimborsate a livello europeo, ma anche fornire importanti spunti rispetto ad innovazione e ricerca così come all’analisi del contesto normativo.
Il rapporto ha anche affrontato il tema cruciale del valore di queste terapie e del loro costo sul SSN, proponendo un’analisi di costo-efficacia a livello italiano ed evidenziando la necessità di introdurre modifiche a livello di programmazione e di governance.
Altresì, un capitolo si è focalizzato sulle sfide e le opportunità per le ATMP offerte dalla nuova legislazione farmaceutica, dall’introduzione del regolamento HTA e Joint Clinical Assessment.
Le ATMP approvate a livello europeo
A livello europeo, ad oggi il numero di ATMP approvate è pari a 27, di cui 21 con designazione orfana e 13 con accesso al programma PRIME. 20 ATMP hanno un’autorizzazione all’immissione in commercio attiva per 30 indicazioni.
All’interno del Vecchio Continente, è stata evidenziata una forte disomogeneità con riguardo a terapie approvate e rimborsate: la Germania – Paese in cui i farmaci hanno immediato accesso
alle indicazioni approvate da EMA – presenta la quota più alta, mentre la Spagna quella più bassa. La proposta di revisione della legislazione europea sui farmaci potrebbe agevolare la disponibilità di ATMP in tutti gli Stati Membri, e stimolare la possibilità di istituire, su raccomandazione dell’EMA, spazi di sperimentazione normativa.
Lo scenario italiano
In Italia, sono 12 le terapie avanzate approvate e rimborsate per 21 indicazioni, 2 ATMP hanno ultimato l’iter di valutazione per la definizione del prezzo e rimborso e ulteriori 2 sono attualmente in valutazione.
Il tempo complessivo dalla sottomissione del dossier registrativo ad EMA al primo acquisto di un ATMP rimborsato in Italia è in media di quasi 4 anni, per esattezza 1.406 giorni: di cui il 38% speso per la valutazione EMA, il 37% per la valutazione nazionale e il 25% per il primo acquisto a seguito di pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina AIFA.
«L’incidenza della spesa per ATMP è ancora modesta, in quanto sono ancora pochi gli ATMP disponibili e il numero di pazienti trattati è limitato», ha spiegato Fulvio Luccini, Service Line Lead, Italy Market Access & Reimbursement, Pharmalex Italy e membro del Comitato Direttivo ATMP Forum. «Tuttavia, la pipeline di ATMP è più numerosa: sono state identificate 46 diverse terapie avanzate potenzialmente in grado di raggiungere il mercato italiano tra il 2025 e il 2029. Prevalgono ancora indicazioni rare (69%), ma sono sempre più numerosi i casi di ATMP in sviluppo per patologie a più ampia prevalenza.
La spesa per ATMP è destinata ad aumentare, vista l’importante pipeline e le estensioni di indicazioni di ATMP già disponibili. Secondo quanto è emerso dal report di quest’anno, la spesa sostenuta dal SSN per ATMP a 5 anni (2029) potrebbe raggiungere, a seconda di diversi scenari, una cifra compresa tra i 675 e i 940 milioni di euro».
