L’indicazione è per pazienti dai 12 anni di età con vitiligine non segmentale.
La vitiligine è una patologia cronica e autoimmune che colpisce i melanociti, riducendone l’attività e determinando delle chiazze depigmentate a carico della cute. Spesso relegata a malattia estetica, ha in reale un forte impatto di carattere sociale, psicologico ed emotivo.
Ma non solo. La vitiligine spesso si associa ad altre patologie, come malattie tiroidee, patologie infiammatorie croniche intestinali, diabete mellito e alopecia areata: ciò rende ancora più complesso il suo trattamento da parte dello specialista. Tra i farmaci a disposizione per il percorso di cura della vitiligine solo uno va a interferire con i meccanismi di base, ovvero ruxolitinib, un inibitore della Janus chinasi.
A fine maggio AIFA ha approvato la rimborsabilità del farmaco, formulazione in crema da crema 15mg/g, per la vitiligine non segmentale, a partire dai 12 anni d’età.
La decisione di AIFA è stato ben accolta da molti esperti, tra cui Ugo Viora, presidente di ANAP Onlus Associazione nazionale Gli Amici per la Pelle, che ha dichiarato: «finalmente le persone affette da vitiligine avranno una possibilità di scelta.
Fino a oggi, la mancanza di trattamenti efficaci per questa patologia è stato uno degli aspetti più impattanti sulla sfera psicologica dei pazienti: non avere una prospettiva di cura e assistere al progressivo fallimento degli approcci sperimentati porta i pazienti a vivere un senso di frustrazione e sconfitta. Non a caso ansia e depressione risultano rispettivamente il 72% e il 32% più diffuse nelle persone affette da vitiligine rispetto al resto della popolazione».
Studi approvativi
Ema ha approvato la commercializzazione del farmaco il 26 aprile del 2023. La decisione, poi condivisa da AIFA, si basa su 2 studi approvativi di fase III, TRuE-V1 e TRuE-V2 (doi: 10.1056/NEJMoa2118828), condotti da un team internazionale su 674 pazienti, 330 inseriti in TRuE-T1 e i restanti 344 in TRuE-T2.
«I risultati di questi studi clinici hanno dimostrato l’efficacia del farmaco nel portare un significativo miglioramento della repigmentazione delle lesioni, sia del viso che del corpo, negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni di età», spiega Giuseppe Argenziano, presidente della Società Italiana di Dermatologia e Malattie Sessualmente Trasmesse (SIDeMaST).
Prima di ruxolitinib le macchie venivano trattate con corticosteroidi o inibitori topici della calcineurina, senza date grandi esiti e portando invece eventi avversi anche importanti.
Si unisce al plauso per l’approvazione anche Angelo Valerio Marzano, direttore della Dermatologia della Fondazione Irccs Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano e membro del Direttivo della SIDeMaST: «l’arrivo di ruxolitinib metterà a disposizione della comunità scientifica un nuovo strumento per affrontare questa complessità e dare una risposta ai pazienti. Un cambiamento che renderà ancora più importante l’alleanza tra medico e paziente.
Molti dei pazienti con vitiligine, infatti, potrebbero essere demotivati dal precedente fallimento di numerosi approcci terapeutici – la media dei pazienti ne sperimenta fino a sei senza ottenere risultati soddisfacenti. Il ruolo dello specialista sarà pertanto fondamentale nel far comprendere l’innovazione alla base di ruxolitinib e l’importanza dell’aderenza terapeutica per massimizzare l’efficacia del farmaco».
Ancora una volta, l’introduzione di un farmaco di provata efficacia deve essere affiancata dalla capacità dello specialista di parlare con i propri pazienti, ascoltare i loro dubbi, aggirare le loro paure per ottenere fiducia e, in ultima analisi, la possibilità di curarli.
Studi approvativi: Rosmarin D, Passeron T, Pandya AG, Grimes P, Harris JE, Desai SR, Lebwohl M, Ruer-Mulard M, Seneschal J, Wolkerstorfer A, Kornacki D, Sun K, Butler K, Ezzedine K; TRuE-V Study Group. Two Phase 3, Randomized, Controlled Trials of Ruxolitinib Cream for Vitiligo. N Engl J Med. 2022 Oct 20;387(16):1445-1455. doi: 10.1056/NEJMoa2118828. PMID: 36260792
