Secondo il rapporto Aiom Airtum “I numeri del cancro in Italia 2020”, ogni anno si stimano circa 6 mila nuovi casi di mieloma multiplo, con un’incidenza di 3.019 casi negli uomini (pari all’1,2% di tutti i tumori diagnosticati) e 2.740 nelle donne (pari all’1,3% del totale delle patologie oncologiche). Nel 95% dei casi la malattia colpisce soggetti anziani, incidendo in modo invalidante sulla loro autonomia.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che attacca le plasmacellule, queste ultime originate nel midollo osseo, di grande rilevanza per il sistema immunitario in quanto destinate a produrre e a liberare gli anticorpi necessari per combattere le infezioni.
Le cellule neoplastiche, sviluppatesi all’interno del midollo osseo, creano delle lesioni osteolitiche con conseguenti dolori, anche molto acuti.
Fino a pochi anni fa il mieloma multiplo concedeva un’aspettativa di vita assai breve, da 2 a 4 anni.
Oggi, pur restando una malattia molto grave, le terapie e i farmaci più innovativi hanno consentito progressivamente un’aspettativa di vita maggiore e una buona qualità della stessa.
«Tuttavia», ha sostenuto il prof. Mario Boccadoro dell’Università degli Studi di Torino e vicepresidente dello European Myeloma Network, «l’incidenza di questo tumore in Europa, dove l’età media è molto alta, è cresciuta molto negli ultimi anni e verosimilmente continuerà la sua progressione. Nonostante le terapie innovative il paziente affetto da mieloma multiplo cade in un buco nero, anche per le caratteristiche stesse della malattia che presenta un dolore osseo altamente sintomatico».
Più in particolare, l’avvento dei farmaci cosiddetti monoclonali ha rivoluzionato i modelli di cura e la qualità di vita dei pazienti con mieloma multiplo.
Introduzione di un farmaco monoclonale nel trattamento
«L’introduzione dell’anticorpo monoclonale daratumumab nel trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi risulta un’importante novità per i pazienti affetti da questa malattia e non candidati a ricevere un trapianto di cellule staminali autologhe», ha commentato il prof. Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia Seragnoli dell’Università degli Studi e dell’Irccs Sant’Orsola-Malpighi di Bologna.
Il farmaco determina la morte delle cellule tumorali sia inducendone l’apoptosi sia attraverso diversi meccanismi d’azione immuno-mediati.
«Gli studi Maia e Alcyone nei quali daratumumab è stato combinato con lenalidomide-desametasone e bortezomib-melfalan-prednisone, rispettivamente, hanno consentito di ottenere importanti benefici clinici per i pazienti così trattati e d’impattare significativamente sulla qualità di vita, identificando due nuovi standard di terapia per il mieloma multiplo di nuova diagnosi.
Entrambi gli studi rappresentano un ulteriore avanzamento terapeutico e segnano il raggiungimento di un’altra importante tappa nel processo di cronicizzazione della malattia in corso da alcuni anni.
In particolare, i trial hanno evidenziato un incremento consistente della sopravvivenza libera da progressione di malattia».
Attesa la rivoluzionaria formulazione sottocutanea
L’avvento di questo farmaco innovativo, che ha ottenuto la rimborsabilità in Italia da parte dell’AIFA, ha aperto la strada all’era delle immunoterapie. Molto attesa ora è la formulazione sottocutanea (e l’ottenimento della rimborsabilità), che ridurrebbe drasticamente i tempi d’infusione – che oggi si attestano a 5-6 ore – a soli pochi minuti, innalzando ulteriormente la qualità di vita dei pazienti.
A maggio 2020 l’EMA ha approvato la formulazione sottocutanea per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, recidivante o refrattario.
«La formulazione sottocutanea potrebbe cambiare radicalmente l’ematologia italiana: la formulazione sottocute ha la stessa efficacia del trattamento endovenoso e migliora alcuni aspetti della vita dei pazienti in termini di tollerabilità e risparmio di tempo, in quanto si ha un’importante e significativa riduzione dei tempi di somministrazione del farmaco.
Inoltre, consente un significativo risparmio di risorse ospedaliere, elemento cruciale in corso di pandemia», ha evidenziato Boccadoro.
Elena D’Alessandri
