Dopo oltre dieci anni d’attesa, arriva un nuovo farmaco contro il lupus eritematoso sistemico. L’Unione Europea ha approvato anifrolumab per i pazienti con malattia attiva moderata o grave che non hanno risposto positivamente alle terapie standard.
Il via libera è giunto il 15 febbraio sulla scia del parere favorevole espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano nel dicembre 2021.
Malattia cronica e autoimmune
Il lupus è una patologia cronica e autoimmune che impatta su molti organi causando vari sintomi, tra cui dolore, eruzioni cutanee, affaticamento, gonfiore alle articolazioni, febbre. La malattia, che riguarda in Europa circa 250 mila persone, la maggior parte donne che ottengono la diagnosi tra i 15 e i 45 anni, provoca, in oltre il 50% dei casi, danni permanenti agli organi, che aumentano il rischio di mortalità .
Proprio per fronteggiare la patologia e offrire ai malati un’altra opzione terapeutica, è stata messa a punto la nuova molecola, un anticorpo monoclonale umano somministrato tramite infusione endovenosa a dose fissa, che si lega alla sub-unità 1 del recettore dell’interferone di tipo 1, che svolge un ruolo centrale nello sviluppo del lupus, bloccandone l’attività .
Tre studi su oltre mille pazienti
La decisione favorevole della Commissione europea si è basata su tre studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo in pazienti con la malattia moderata o grave, che stavano ricevendo una terapia standard, che includeva almeno uno dei seguenti farmaci: corticosteroidi orali, antimalarici, immunosoppressori (metotrexato, azatioprina, micofenolato mofetile).
In particolare, i trial di fase 3 Tulip 1 e Tulip 2 sono stati rispettivamente condotti su 457 e su 362 pazienti, mentre lo studio di fase 2 Muse ha coinvolto 305 assistiti. Ebbene, i pazienti trattati con anifrolumab hanno ottenuto una riduzione dell’attività della malattia e una diminuzione dell’uso di corticosteroidi orali rispetto al placebo.
Le reazioni avverse più frequenti sono state infezione del tratto respiratorio superiore, bronchite, disturbi correlati all’infusione, herpes zoster.
Un plauso allo studio è giunto da Andrea Doria, professore ordinario di Reumatologia all’UniversitĂ di Padova e direttore dell’UnitĂ Operativa Complessa di Reumatologia dell’Azienda Ospedaliera della medesima cittĂ .
«L’approvazione europea rappresenta un traguardo importante per i pazienti affetti da lupus», ha affermato il prof. Doria, «dal momento che si tratta dell’unico farmaco biologico ad avere un’indicazione non limitata agli assistiti con grado elevato di malattia. L’auspicio è che anche i pazienti italiani possano beneficiare al più presto di questa molecola».
Le ricerche proseguono
Anifrolumab continua a essere monitorato in uno studio di fase 3 di estensione a lungo termine e in un altro trial, sempre di fase 3, mirato a valutare la somministrazione sottocutanea. Infine, i ricercatori stanno anche considerando il potenziale del farmaco contro altre malattie, tra cui la nefrite da lupus, il lupus eritematoso cutaneo, la miosite.
Paola Arosio
