La visione italiana sulle terapie avanzate: il progetto retreAT

Presentato lo scorso 17 settembre, il volume “retreAT Proposal Essay – A Strategic Framework Document”, a cura di Osservatorio Terapie Avanzate, è un documento di proposte concrete per rendere le terapie avanzate accessibili su tutto il territorio italiano.

Rendere le terapie avanzate accessibili in modo equo sul territorio nazionale a tutti i pazienti che possono beneficiarne è l’obiettivo cardine del progetto retreAT, promosso da Osservatorio Terapie Avanzate che, a 18 mesi dal suo avvio, ha presentato i suoi primi risultati, lo scorso 17 settembre a Roma, racchiusi nel volume “retreAT Proposal Essay – A Strategic Framework Document.

Il progetto e i tavoli di lavoro

A fronte di un indubbio potenziale innovativo in ambito terapeutico, le terapie avanzate necessitano di misure altrettanto innovative affinché ne sia garantita l’espansione e l’evoluzione. Per rispondere a tale sfida, L’Osservatorio Terapie Avanzate ha deciso di affrontare la tematica della sostenibilità di questi trattamenti con una prospettiva a 360 gradi che prendesse in considerazione tutte le tappe del percorso di questi complessi farmaci, dalla loro ideazione in laboratorio fino all’accesso per il paziente e non valutandone esclusivamente l’aspetto economico.

Per raggiungere questo obiettivo, nel corso dell’edizione 2023, il progetto retreAT si è articolato in 5 tavoli tematici dedicati a: sviluppo delle terapie avanzate e partnership pubblico-privato; manifattura e produzione di questi innovativi farmaci; ricerca clinica; farmacoeconomia e sostenibilità; organizzazione dei centri di eccellenza e presa in carico dei pazienti.

Il retreAT 2.0

Entrato in una seconda fase operativa il progetto – il retreAT 2.0 – ha posto l’attenzione in particolare su tre aree tematiche: i registri e la Real World Evidence, la manifattura di queste terapie e l’accreditamento dei centri clinici e la presa in carico dei pazienti, punti cardine per superare le differenze interregionali e garantire il reale accesso alle terapie.

Potenziare i registri e i dati RWE

Le Terapie Avanzate rappresentano una classe di prodotti medicinali eterogenei e peculiari, con diverse modalità di somministrazione e previsioni di efficacia nel tempo. Le richieste di studi clinici con follow-up fino a 15 anni sono in costante aumento. Con queste premesse, emerge chiaramente la necessità di ottimizzare la raccolta dati in termini di Real World Evidence per scopi di ricerca e regolatori, elemento questo che riposizionerebbe l’Italia nella posizione di polo attrattivo, sia in termini di ricerca clinica che di sostenibilità complessiva. A tale proposito nei tavoli di lavoro è stata discussa l’opportunità di ottimizzare le informazioni e i dati contenuti nei registri di monitoraggio AIFA, avviando una più intensa interlocuzione con l’Agenzia.

La manifattura è un passaggio cardine per le terapie avanzate

Manifattura e produzione sono tasselli essenziali per la produzione delle terapie avanzate, che nulla ha a che fare con i processi utilizzati per i farmaci di sintesi. Da un punto di vista organizzativo ed economico, la manifattura incide in modo significativo. Dal confronto tra gli esperti e in considerazione dell’expertise presente nel nostro Paese, è emersa l’opportunità di lavorare a livello regolatorio e legislativo per incentivare la produzione di terapie avanzate, puntando a far diventare l’Italia un polo produttivo a livello internazionale. “Tra le priorità: ottimizzare la produzione con le nuove piattaforme tecnologiche (come i sistemi chiusi, automatizzati), che snelliscono le procedure abbassando i costi; avvicinare sempre di più i siti di produzione ai luoghi in cui le terapie vengono somministrate, per abbreviare così la filiera e garantire un accesso più rapido ai pazienti; creare un ‘ecosistema’ che metta in rete le realtà accademiche con quelle aziendali, per far nascere nuove opportunità e rendere l’Italia protagonista nel settore delle terapie avanzate” ha evidenziato Maria Luisa Nolli, Membro del Board di Federchimica Assobiotec ed Europabio.

Accreditamento dei centri clinici e presa in carico del paziente

Un altro momento cruciale per questi complessi trattamenti risiede nella somministrazione e nel follow-up dei pazienti che necessitano di una presa in carico multidisciplinare e di strutture qualificate, elemento questo che acuisce le disparità regionali. In tal senso, è fondamentale attuare delle strategie per la riorganizzazione globale dei centri clinici che le somministrano e si prendono cura dei pazienti, così da creare una rete che possa garantire un accesso equo, su tutto il territorio italiano, a tutti i pazienti che possono beneficiarne.

“Da qui la necessità di istituire una cabina di regia a livello nazionale sulle Terapie Avanzate a competenze multiple, integrata dalle associazioni di pazienti e dalle professionalità dedicate, con il compito di individuare dei criteri minimi indispensabili e indissolubili che ogni centro deve avere per poter essere accreditato a livello strutturale, organizzativo e tecnologico; occuparsi del tema della formazione, cruciale per rendere uniforme la presa in carico dei pazienti sul territorio nazionale; determinare un DRG specifico per le Terapie Avanzate”, ha chiarito Marika Pane, professoressa associata di Neuropsichiatria Infantile all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttrice clinica del Centro Clinico NeMO, Area Pediatrica della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli Irccs di Roma.

Il futuro di retreAT

Il lavoro ha evidenziato la necessità di guardare alle terapie avanzate in modo multidimensionale. Proprio per questo il progetto prosegue, ben oltre il 2024.

“Non possiamo perdere di vista la grande opportunità rappresentata dalle terapie avanzate in primis per i pazienti, ma anche per la comunità scientifica e per l’industria. Per questo portiamo avanti il progetto retreAT con grande convinzione”, ha concluso Giulio Pompilio, presidente del Comitato Scientifico di OTA e direttore scientifico dell’Irccs Centro Cardiologico Monzino di Milano, guardando al futuro del progetto.

“La visione italiana sulle Terapie Avanzate. Presentazione del RetreAT Proposal Essay” è stato un evento patrocinato da Accademia del Paziente Esperto EUPATI, AMR – Alleanza Malattie Rare, Centro Clinico NeMO, Farmindustria – Associazione delle Imprese Farmaceutiche, Assobiotec – Associazione Nazionale di Federchimica per lo Sviluppo delle Biotecnologie, FedEmo – Federazione delle Associazioni Emofilici, La Lampada di Aladino Ets e OPBG-Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, e organizzato con il contributo non condizionante di Bayer, BioAir a TECNIPLAST Company, CSL Behring, Pfizer, Pierre Fabre, Roche e Sanofi.