Con 15 terapie avanzate (ATMP) già rimborsate in Italia e altre 13 in arrivo entro il 2027, il nostro Paese è in prima linea nella medicina di precisione.
L’VIII Report ATMP Forum, presentato il 30 ottobre a Roma nel corso di un evento patrocinato dalle principali istituzioni sanitarie, atenei e società scientifiche, ha fornito ancora una volta una fotografia esaustiva sull’evoluzione delle terapie avanzate: il mercato globale, la situazione nei “Big 5” europei in termini di disponibilità e rimborso con un focus sull’effettiva accessibilità di queste cure ad alta complessità sul territorio nazionale.
Un trend in continua crescita
Il quadro che emerge è quello di una situazione in costante divenire. La dinamicità del settore è confermata non solo da un aumento della spesa per terapie avanzate e per la sperimentazione clinica – stimata a livello globale a 80,7 miliardi di dollari nel 2023 con previsioni di crescita fino a 123,5 miliardi entro il 2030 – ma anche dall’evoluzione delle terapie stesse. Non più soltanto terapie “one shot” – che ancora rappresentano la fetta più grande della torta, l’86% – ma anche trattamenti a somministrazione multipla o dosaggi tarati sulle specifiche esigenze del paziente.
Ad aumentare sono anche le aree terapeutiche: per quanto oncoematologia e oncologia (soprattutto in ambito di patologie rare) facciano ancora la parte del leone coprendo complessivamente oltre il 50% degli studi e delle terapie disponibili, si affiancano nuovi ambiti di ricerca: dalla reumatologia all’oftalmologia, dall’area neuropsichiatrica a quella cardiologica.
Il contesto europeo
Il Report – che si conferma un osservatorio consolidato – ha tracciato anche il quadro europeo: nel 2025, la Germania è il Paese con il maggior numero di ATMP disponibili e rimborsabili (in Germania la rimborsabilità è automatica al momento dell’approvazione), mentre la Spagna è in ritardo con solo 8 terapie avanzate rimborsate.
A metà si collocano Italia, Francia e Inghilterra con una quota maggioritaria di terapie rimborsate su quelle disponibili e alcune in corso di valutazione (Italia 14 rimborsate, 6 non rimborsate, 1 in corso di valutazione; Francia 14, 6, 1; Inghilterra 13, 4, 4). Queste marcate disuguaglianze, sia tra i “big 5” europei sia anche tre le diverse regioni italiane, riflettono priorità nazionali e modelli di governance sanitaria differenti.
Il lavoro annuale di ATMP Forum, che ha visto l’ampliamento del Comitato Direttivo e una maggiore partecipazione di AIFA – che quest’anno ha curato due capitoli del report –, punta proprio a colmare questi gap, come ha spiegato Fulvio Luccini, membro del Comitato Direttivo ATMP Forum: «l’obiettivo è garantire l’erogazione degli ATMP in modo rapido, equo e sostenibile».
La situazione italiana
A livello italiano le Car-T sono le terapie maggiormente rimborsate (63,6%) con 22 indicazioni (quadruplicate negli ultimi 5 anni). La spesa è aumentata in modo consistente (194,5 milioni di euro, con un +60% sull’anno precedente). Anche a livello di trattamenti le Car-T risultano le terapie principali: nell’anno 2024 hanno registrato 543 trattamenti a fronte di appena 37 per altre tipologie di ATMP.
A livello di centri erogatori, la media di trattamenti si è assestata a 11,6 per centro, con un aumento rispetto agli 8,5 del 2023, di cui un 15% effettuati per pazienti non residenti, anche se con marcate differenze.
Le differenze regionali
L’analisi regionale evidenzia che la crescita del numero di trattamenti è a due velocità: Lombardia, Emilia-Romagna e Piemonte si distinguono per numero di trattamenti, con la Lombardia che vanta un incremento di spesa dell’82% rispetto al 2023.
Tuttavia, risulta particolarmente significativa la crescita nel Sud: Sicilia, Puglia e Campania hanno più che raddoppiato la spesa, trainando un generale raddoppio degli investimenti nell’area meridionale e insulare che è cresciuta con una media del 112%.
Per superare la disomogeneità, il professor Claudio Jommi, membro del Direttivo di ATMP Forum e professore di Economia Aziendale presso l’Università del Piemonte Orientale ha enfatizzato il ruolo del progetto ATMP Italian Multi-Regional Network. Grazie alla previsione degli ATMP in arrivo, questo progetto mira a sviluppare strumenti concreti per la pianificazione anticipata a livello sovraregionale.
Affrontare in anticipo la stima epidemiologica, la gestione dei centri erogatori e la mobilità dei pazienti è essenziale per assicurare che l’innovazione non sia limitata solo ad alcune aree.
Soluzioni innovative: dall’Hackathon al DDL
Altresì per tradurre l’innovazione in una pratica equa e sostenibile, il report mette in luce due iniziative cruciali: l’ATMP Sustainability Hackathon, un percorso partecipativo che ha generato proposte concrete per promuovere modelli di rimborso flessibili in grado di incentivare l’innovazione pur garantendo la sostenibilità nel tempo e la Riforma Istituzionale (DDL Atto Senato 1691): la politica sta lavorando per riclassificare la spesa per ATMP come investimento strategico.
Il provvedimento prevede l’istituzione di un Fondo nazionale sperimentale per il rimborso, legato agli esiti clinici e ai risparmi generati nel sistema.
Questa doppia azione— collaborativa e legislativa— mira a rafforzare la capacità del SSN attraverso reti cliniche, formazione del personale e adeguamento dei centri di ricerca, cercando un equilibrio tra il diritto alla cura, la sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale e la competitività del sistema produttivo.
