Margherita Ambrosini, dirigente medico dell’Unità di Oncologia Gastrointestinale della Fondazione Irccs Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, ha ricevuto il Premio Cecilia Cioffrese – Malattie Oncologiche 2024 della Fondazione Carlo Erba per i suoi studi innovativi sul tumore del colon-retto.
Il prestigioso riconoscimento internazionale è stato conferito per la scoperta di un nuovo sottogruppo molecolare del colon-retto, aprendo la strada a terapie innovative e rendendo l’Italia protagonista nella ricerca oncologica.
La ricerca, pubblicata su Annals of Oncology, ha identificato un nuovo sottogruppo molecolare di tumore del colon caratterizzato da mutazioni rare (PolE/PolD1), altamente sensibile all’immunoterapia. Si tratta di un risultato di grande rilevanza clinica, in grado di aprire nuove prospettive di cura anche per pazienti che finora non potevano beneficiare di questi trattamenti.
Lo studio multicentrico UNICORN
Parallelamente, lo studio clinico multicentrico UNICORN, ideato e coordinato presso l’Istituto e presentato all’ASCO GI 2025 di San Francisco, sta sperimentando l’uso di farmaci immunoterapici innovativi già nelle fasi precoci del tumore, prima della chirurgia, con risultati molto promettenti: fino al 30% di risposte complete in sottogruppi di pazienti considerati tradizionalmente resistenti all’immunoterapia.
Lo studio UNICORN, attualmente attivo in 15 centri italiani, è un esempio di come l’Italia possa guidare la sperimentazione clinica internazionale, introducendo terapie innovative nelle fasi più precoci della malattia e aprendo la strada a un futuro in cui l’immunoterapia non sarà più riservata a pochi sottogruppi, ma potrà cambiare la storia clinica di molti pazienti.
«Questo progetto rappresenta un vero fiore all’occhiello del nostro Istituto», spiega la dott.ssa Ambrosini, «perché coniuga la ricerca traslazionale con l’obiettivo clinico più ambizioso: migliorare le possibilità di guarigione dei pazienti.
Identificare alterazioni genetiche rare, come le mutazioni di PolE, significa offrire opportunità di cura senza precedenti a persone che altrimenti avrebbero prospettive molto limitate».
Il prof. Filippo Pietrantonio, responsabile dell’Oncologia Gastrointestinale, sottolinea: «La nostra missione è integrare ricerca e cura, creando studi clinici che nascono attorno ai bisogni reali dei pazienti. Questo lavoro è frutto di un approccio multidisciplinare che coinvolge oncologi, chirurghi e patologi.
In particolare, desidero ringraziare il dott. Isacco Montroni, direttore dell’Unità Complessa di Chirurgia Colon-Rettale presso l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, per la sinergia costante che rende possibili risultati di questo livello».
