Modello hub&spoke, Commissione CAR-T e piattaforma unica regionale: il Lazio traduce l’innovazione terapeutica in pratica clinica, offrendo percorsi standardizzati e accesso equo alle terapie geniche avanzate.
Nel panorama nazionale delle terapie CAR-T, la Regione Lazio si distingue per aver costruito una rete tra le più strutturate e avanzate d’Italia. Grazie a un modello organizzativo integrato e a un sistema di governance multilivello, la Regione ha saputo tradurre l’innovazione terapeutica in una pratica clinica diffusa, garantendo equità di accesso e sostenibilità economica. Ne parla Marzia Mensurati della Direzione Regionale Salute e Integrazione Sociosanitaria Regione Lazio.
Un modello hub&spoke
Le terapie CAR-T rappresentano una vera rivoluzione nel trattamento delle neoplasie ematologiche refrattarie o recidivanti, offrendo nuove possibilità a pazienti con alle spalle molte linee di terapia convenzionale. La loro complessità, tuttavia, richiede strutture organizzative solide, competenze integrate e percorsi condivisi. In questo scenario, la Regione Lazio ha adottato un’organizzazione di tipo hub&spoke, con tre centri di riferimento certificati – Policlinico Umberto I, Policlinico Universitario A. Gemelli e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – individuati come hub per la somministrazione, mentre gli spoke assicurano la presa in carico territoriale e l’invio dei pazienti eleggibili.
«La governance regionale delle terapie CAR-T è stata costruita su più livelli per integrare in modo organico le responsabilità cliniche, organizzative ed economiche», esordisce Marzia Mensurati.
«Elemento centrale è la Commissione di esperti CAR-T, che verifica l’eleggibilità dei pazienti secondo i criteri Aifa, stabilisce le priorità di accesso e monitora i centri abilitati. Accanto alla Commissione, opera un Comitato d’indirizzo che riunisce i centri hub&spoke, favorendo un confronto costante sui casi clinici e l’aggiornamento dei protocolli attraverso una piattaforma informatica condivisa».
Un ruolo operativo chiave è affidato al CAR-T manager, figura responsabile del coordinamento dei processi e della gestione dei dati sulla piattaforma unica del Centro Regionale Trapianti (LURTO), la quale consente di seguire ogni paziente lungo tutto il percorso terapeutico, migliorando la tracciabilità e la qualità dei dati. La lista unica regionale, gestita anch’essa dal Centro Trapianti, rappresenta lo strumento cardine per garantire equità d’accesso.
«Ogni paziente inserito riceve un numero progressivo ed entra in un percorso standardizzato, evitando disparità territoriali e garantendo tempi certi», sottolinea Mensurati. «Anche l’acquisto centralizzato contribuisce alla trasparenza del sistema: gestendo un budget unico e correlando i costi agli outcome clinici, la Regione può monitorare in modo puntuale l’impatto economico, mantenendo l’equilibrio tra innovazione terapeutica e sostenibilità».
Patologie trattate e dati real life
Le terapie CAR-T sono disponibili nel Lazio per diverse indicazioni, con una rete che consente di trattare i casi in tempi rapidi e con criteri condivisi.
«La casistica più ampia riguarda il linfoma diffuso a grandi cellule B, trattato con axicabtagene ciloleucel e lisocabtagene maraleucel in pazienti non responsivi alle cure precedenti o recidivati entro un anno. Per il linfoma follicolare si utilizza axicabtagene ciloleucel nei pazienti che hanno già ricevuto più linee di trattamento, mentre per il linfoma primitivo del mediastino a cellule B l’indicazione è lisocabtagene maraleucel».
Nel linfoma a cellule mantellari la terapia di riferimento è brexucabtagene autoleucel, indicata negli adulti che non hanno risposto ad almeno due linee terapeutiche, mentre nella leucemia linfoblastica acuta B la scelta varia in base all’età: «nei pazienti pediatrici e nei giovani adulti fino a 25 anni si utilizza tisagenlecleucel, mentre negli over 26 anni è indicato brexucabtagene autoleucel», spiega Mensurati.
«Anche per il mieloma multiplo abbiamo oggi una possibilità terapeutica grazie a idecabtagene vicleucel, introdotto nel 2025». Nei primi nove mesi del 2025 i centri hub regionali hanno già trattato oltre 50 pazienti, numeri che si avvicinano alle stime del Dipartimento di Epidemiologia che aveva quantificato nel Lazio circa duecento pazienti eleggibili all’anno.
Risultati della rete e collaborazione tra i centri
«Dal 2023 a oggi abbiamo potuto affinare i modelli previsionali confrontando i dati real life con le stime elaborate dal Dipartimento di Epidemiologia. Questo ci ha permesso di migliorare la programmazione regionale e di correggere progressivamente gli scostamenti iniziali. Nel 2024, il costo complessivo sostenuto per i trattamenti è stato di circa quindici milioni di euro, una cifra importante ma perfettamente coerente con la pianificazione economica. Il risultato più rilevante è la standardizzazione dei comportamenti clinici e la riduzione delle difformità tra centri. Oggi gli hub operano in piena sinergia e offrono ai pazienti percorsi assistenziali uniformi e trasparenti».
La collaborazione tra Policlinico Umberto I, Policlinico Gemelli e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è diventata un modello operativo. I tre centri condividono infatti i casi e le esperienze cliniche, in un dialogo costante con la Regione e con le farmacie ospedaliere. Un approccio che consente di monitorare con precisione le richieste, i volumi di trattamento e gli esiti di salute».
Prospettive di sviluppo e nuove terapie geniche
Le prospettive della rete CAR-T nel Lazio sono ambiziose e puntano sia all’ampliamento sia al consolidamento del modello.
«È previsto l’inserimento di nuovi centri hub, in modo da rafforzare la copertura territoriale e ridurre i tempi di attesa per i pazienti eleggibili», aggiunge Marzia Mensurati.
«Parallelamente con l’approvazione di nuove indicazioni terapeutiche, aggiorneremo gli algoritmi di stima insieme al Dipartimento di Epidemiologia e alla Commissione CAR-T, per adeguare il fabbisogno regionale alle risorse disponibili».
Un’altra priorità riguarda l’evoluzione tecnologica. «La metodologia e la piattaforma informatica sviluppate per le CAR-T, saranno progressivamente estese anche alle terapie geniche e cellulari.
«Intendiamo integrare l’intero percorso del paziente, dall’arruolamento al follow-up, così da migliorare la tracciabilità dei dati e la qualità delle informazioni raccolte. La rete CAR-T è concepita per evolvere con l’innovazione, un sistema flessibile, orientato al futuro e capace di accompagnare la transizione verso una medicina sempre più personalizzata».
Il modello Lazio come riferimento nazionale
L’esperienza maturata nel Lazio dimostra che innovazione e sostenibilità possono coesistere, a patto di disporre di un modello organizzativo solido, capace di integrare programmazione, governance condivisa e monitoraggio continuo.
La Regione è oggi considerata un punto di riferimento a livello nazionale per la gestione delle terapie avanzate, grazie a un approccio che ha saputo coniugare la centralizzazione degli acquisti con la responsabilità clinica dei centri.
«La rete CAR-T ha mostrato come la collaborazione tra istituzioni, clinici, farmacisti e epidemiologi possa tradursi in percorsi efficienti e sostenibili, senza sacrificare la qualità dell’assistenza», conclude Marzia Mensurati. «L’utilizzo dei dati real life e degli algoritmi locali ha consentito inoltre di definire un place in therapy concreto, utile anche nella negoziazione con le aziende farmaceutiche». E conclude: «questo ci permette di programmare meglio, di governare la spesa e di garantire al tempo stesso innovazione terapeutica ai cittadini del Lazio».
