Presso l’Università Statale di Milano, un team di ricercatori in collaborazione con Istituzioni nazionali e internazionali, ha sviluppato un’innovativa procedura per la somministrazione di terapie geniche al feto durante la gestazione.
Pubblicato su Gene Therapy, lo studio ha utilizzato un modello suino fisiologicamente simile all’uomo, aprendo la strada a nuove prospettive terapeutiche per correggere difetti genetici prima della nascita.
Sicura e non invasiva
La procedura, già impiegata in clinica per altre terapie fetali, si basa su un’inieizione ecoguidata transaddominale attraverso la quale i ricercatori hanno somministrato AAV9, un vettore virale contenente un gene marcatore, direttamente nella vena ombelicale o nel cuore fetale.
Senza effetti collaterali rilevanti per madre e feto, la procedura ha permesso un’ampia distribuzione del gene nei tessuti dei nuovi nati. L’assenza di una risposta immunitaria avversa da parte del feto ha garantito, inoltre, l’efficacia e la ripetibilità della terapia.
Verso la clinica umana
L’utilizzo di questa tecnica permette di agire precocemente, sfruttando la maggior permeabilità della barriera ematoencefalica prima che i danni possano diventare irreversibili.
Utilizzare procedure già in uso nella pratica clinica permette, inoltre, di trasferire più facilmente la nuova strategia, offrendo una possibilità di cura concreta per quelle malattie genetiche finora incurabili. Un passo importante verso terapie che potrebbero cambiare radicalmente la vita dei neonati affetti da patologie rare.
