Uniamo Rare Diseases Italy e Favo sono state audite in 10ª Commissione al Senato nell’ambito dell’esame del ddl AS 1786 sul riordino della farmaceutica. Il provvedimento, derivato dal Testo Unico sulla Farmaceutica, approda come disegno di legge delega. Saranno quindi i decreti attuativi del Ministero della Salute a definirne l’impianto concreto.
Durante l’audizione, le due Federazioni – reti associative del terzo settore impegnate nella tutela del diritto alla salute – hanno evidenziato la necessità di inserire indicazioni precise su percorsi di cura e accesso ai farmaci per pazienti con malattie rare e tumori rari.
Queste condizioni risultano poco considerate nel testo, così come i farmaci orfani.
Early access a farmaci salvavita ed equità
Tra i temi centrali, grande attenzione è stata dedicata all’early access ai farmaci salvavita, passaggio cruciale per garantire trattamenti tempestivi, già strutturato in diversi Paesi europei.
Le Federazioni chiedono, inoltre, che la qualità di vita sia riconosciuta come parametro clinico essenziale nella valutazione dell’innovatività terapeutica.
Tra le proposte chiave: accesso uniforme e rapido ai farmaci orfani e alle terapie avanzate, omogeneità territoriale, valutazioni accelerate in assenza di alternative e maggiore attenzione al valore terapeutico nei meccanismi di spesa. Importante anche la semplificazione delle procedure e il ricorso ai farmaci a uso compassionevole.
Un ulteriore contributo riguarda l’ottimizzazione dell’importazione di farmaci dall’estero, con un progetto pilota già avviato con risultati positivi. Infine, Uniamo e Favo sottolineano l’importanza del coinvolgimento attivo delle associazioni pazienti nei processi decisionali e nella governance del farmaco, per un sistema sanitario più equo e partecipato.
“Nonostante il provvedimento affronti aspetti centrali per l’assistenza e la cura delle persone delle nostre comunità, malattie rare e tumori rari, così come i farmaci orfani, sono nominati solo una volta nel ddl”, ha dichiarato Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo Rare Diseases Italy.
“Nella memoria abbiamo proposto alcuni emendamenti affinché sia tenuta in debita considerazione la specificità di queste condizioni, che necessitano di percorsi peculiari”.
“Per le persone con malattie oncoematologiche, anche rare, e con malattie rare, la qualità di vita non è elemento accessorio, ma parametro clinico essenziale”, ha affermato Elisabetta Iannelli, segretario generale di Favo.
“Chiediamo che il riordino della normativa farmaceutica riconosca questo principio, rafforzando il ruolo della qualità di vita nella valutazione dell’innovatività, perché anche un miglioramento funzionale può restituire ai pazienti la possibilità di una vita piena”.
