L’Irccs Maugeri di Pavia raggiunge un traguardo di rilevanza internazionale: la FDA ha approvato l’avvio degli studi clinici sull’uomo per la terapia genica SGT-501, sviluppata inizialmente dal laboratorio di Cardiologia Molecolare guidato dalla prof.ssa Silvia G. Priori.
Il trattamento è destinato al trattamento della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica (CPVT), rara aritmia genetica pediatrica ancora priva di cure specifiche.
Grazie alla collaborazione con la statunitense Solid Biosciences, specializzata in terapie geniche, i trial clinici prenderanno il via in Nord America entro fine 2025. La terapia sfrutta virus inattivi per aumentare nel cuore la produzione di calsequestrina, stabilizzando il flusso di calcio intracellulare e prevenendo le aritmie, un approccio innovativo che agisce sul meccanismo alla base della malattia.
SGT-501 ha ottenuto dalla FDA la designazione di farmaco orfano e quella per malattia pediatrica rara, riconoscimenti che ne rafforzano il potenziale terapeutico.
«Questa autorizzazione rappresenta un passo decisivo verso una terapia che potrebbe cambiare radicalmente la vita dei pazienti affetti da CPVT», afferma la prof.ssa Priori.
«È un risultato che dedichiamo ai pazienti e alla loro famiglie», sottolinea Luca Damiani, presidente esecutivo Irccs Maugeri. «Continueremo a investire nella ricerca per una medicina sempre più equa e personalizzata».
Con questo successo, l’Irccs Maugeri conferma il proprio ruolo di eccellenza nella ricerca, trasformando l’innovazione scientifica in speranza concreta.
