Odevixibat: Aifa approva la rimborsabilità

28 Gennaio 2026

Aifa ha approvato la rimborsabilità di odevixibat, inibitore potente, selettivo e reversibile del trasportatore ileale degli acidi biliari, indicato per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi (4).

L’approvazione di odevixibat (Gazzetta Ufficiale n. 21 del 27/1/2026) si basa sui dati dello studio di fase III Assert e della sua estensione e Assert-Ext, che hanno valutato la sua efficacia e sicurezza in pazienti con sindrome di Alagille dimostrando una riduzione rapida e significativa del prurito, mantenuta nel tempo fino a 96 settimane (5,6).

La sindrome di Alagille è una malattia genetica pediatrica rara autosomica dominante causata da mutazioni nei geni JAG1 o NOTCH2, che di solito si manifesta nei primi 3 mesi di vita e colpisce circa 1 su 30.000-50.000 nati vivi.

Come si manifesta

Questa patologia multisistemica può coinvolgere fegato, cuore, occhi, reni, ossa/vertebre e viso. La mortalità, fino al 10%, è legata soprattutto a complicanze cardiache e a insufficienza epatica, con conseguente elevato carico clinico e sociale (1,2,3).

I bambini colpiti manifestano, fino al 95% dei casi, sintomi colestatici persistenti, come il prurito cronico, mentre circa il 60% necessita di trapianto di fegato entro i 18 anni (1,2,3).
Il prurito colestatico può essere severo e refrattario ai trattamenti standard e spesso si associa a disturbi del sonno, lesioni cutanee e alterazioni dell’umore. Inoltre, le difficoltà nutrizionali in molti casi richiedono alimentazione con sondino (1,2,3).

Efficacia e sicurezza

“La sindrome di Alagille ha dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza favorevole nel breve e nel lungo termine”, dichiara Emanuele Nicastro dell’UO Epatologia Pediatrica e dei Trapianti dell’Ospedale di Bergamo Asst Papa Giovanni XXIII e vicepresidente della Società Italiana di Gastroenterologia Epatologia e Nutrizione Pediatrica.
“Rilevanti sono i dati sulla riduzione del prurito colestatico e dei livelli di acidi biliari e sul miglioramento dei parametri del sonno e della qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie”.

Aggiunge Martina Brotto, presidente di Alagille Italia ODV: “la decisione di Aifa dà accesso a un trattamento specifico, offrendo una nuova prospettiva terapeutica e nuovi strumenti per gestire malattia e sintomi”.

“Questo traguardo conferma l’impegno di Ipsen nel rendere disponibili farmaci trasformativi che migliorino la qualità di vita dei pazienti con sindrome di Alagille, dai più piccoli, con benefici che si riflettono anche sul benessere delle loro famiglie, fino agli adulti”, conclude Irina Zotova, presidente e ad di Ipsen Italia.