L’attuale panorama sanitario è dominato da una duplice e ineludibile pressione: da un lato, la necessità di rispettare rigorosi tetti di spesa regionali; dall’altro, l’impatto di un’innovazione farmaceutica sempre più dirompente. L’arrivo di terapie avanzate, ad altissimo costo ed elevato valore clinico – dai farmaci innovativi fino a terapie cellulari e geniche, Atmp, tra cui le CAR-T – non solleva soltanto questioni puramente economiche legate al prezzo d’acquisto, ma introduce sfide gestionali, logistiche, regolatorie e di governance che interrogano la capacità stessa di programmazione del SSN.
Questo argomento cruciale, che impatta direttamente sulla farmacia ospedaliera, è stato al centro di un’importante sessione di approfondimento in occasione del congresso Sifo 2025 ospitato a Genova nel mese di novembre.
Abbiamo raccolto la testimonianza e l’analisi di un partecipante al panel, Alberto Bortolami, responsabile Area Qualità delle Cure, Reti e Percorsi della Regione Emilia-Romagna, il quale ha delineato i modelli e gli strumenti che le Regioni dovrebbero adottare per superare una visione limitata al mero costo del farmaco e inglobare l’intero percorso assistenziale del paziente in ottica di sostenibilità reale e multidimensionale.
Dalla visione farmaco-centrica al modello percorso-centrico
La prima e più significativa evoluzione concettuale che s’impone al decisore regionale è l’abbandono di una prospettiva incentrata sul singolo prodotto in favore di un’analisi completa del patient journey.
«Bisogna sforzarsi di passare da una dimensione farmaco-centrica a una visione legata al percorso, che potremmo definire percorso-centrica», ha esordito il dott. Bortolami, sottolineando la necessità di una visione che non si limiti a considerare la molecola, ma tutto ciò che il paziente affronta «dalla diagnosi allo screening alla presa in carico, sia terapeutica sia di altro tipo».
Questa transizione implica che la sostenibilità non possa più essere vista solo in chiave economica. Essa deve necessariamente ampliarsi, abbracciando tre dimensioni critiche per la tenuta del sistema: la sostenibilità economica, intesa come equilibrio finanziario del sistema, valutato su orizzonti temporali più ampi; la sostenibilità organizzativa, ossia la capacità del sistema di assorbire l’innovazione attraverso l’ammodernamento tecnologico, logistico e la riorganizzazione dei processi; la sostenibilità etica, intesa come valutazione dell’appropriatezza clinica e l’allocazione delle risorse limitate ai pazienti che ne traggono il reale beneficio, un imperativo etico in un sistema a risorse limitate.
Valutazione olistica e benefici indiretti (saving)
Una programmazione regionale moderna deve quindi allargare la valutazione degli outcome di salute, misurando il valore che la nuova tecnologia apporta al sistema nel suo complesso. Il concetto di valore va oltre il beneficio clinico puro inteso in termini di sopravvivenza o miglioramento sintomatologico, per includere i risparmi generati in altri ambiti assistenziali, spesso definiti costi ancillari o saving indiretti. Alberto Bortolami ha illustrato l’importanza di questi benefici collaterali. «Per valore della tecnologia s’intende l’innovazione che porta all’interno del sistema. Quindi non solo un beneficio di salute legato a outcome di sopravvivenza oppure di beneficio clinico, ma anche di risorse risparmiate in altri setting».
Esempi concreti di questi risparmi includono: riduzione delle ospedalizzazioni grazie a terapie con modalità diverse; diminuzione degli accessi di cura per i pazienti, facilitata dall’adozione di terapie one shot o di trattamenti più efficaci; benefici socioeconomici derivanti dalla guarigione o dal controllo prolungato della malattia, che consentono il recupero dell’attività lavorativa del soggetto (aumentando la produttività del sistema Paese) e significativa riduzione dell’impegno economico e assistenziale richiesto ai caregiver.
«Questi elementi – produttività, riduzione dell’impegno del caregiver e risparmi in altri setting – vanno pensati e tenuti in debito conto nell’analisi di costo-efficacia».
L’esempio cruciale della diagnostica molecolare
Un esempio lampante della miopia di una visione settoriale riguarda la diagnostica di accompagnamento alle terapie personalizzate, specialmente in oncologia. Se un farmaco ha uno specifico bersaglio molecolare, la sua erogazione è vincolata all’esecuzione del test diagnostico.
«In oncologia, per esempio, abbiamo farmaci con specifico bersaglio molecolare. Se io non testo i pazienti sulla mutazione non posso somministrare il farmaco. Anche questa dimensione deve essere pertanto tenuta in debito conto nel ragionamento generale. Ignorare il costo della diagnostica – che spesso ricade su silos di spesa diversi rispetto al farmaco stesso – significa castrare l’intero ragionamento sulla sostenibilità e sull’appropriatezza, portando a una programmazione che non riflette l’effettiva realtà clinica».
Criticità amministrative: silos vs innovazione
Benché siano molto spesso condivisi, i ragionamenti clinici e gestionali sulla globalità del percorso si scontrano ancora con le rigidità del sistema contabile e amministrativo nazionale.
«Tutto ciò determina criticità nella gestione delle tematiche di spesa», ha sostenuto Bortolami, puntando il dito contro la contabilità di Stato. «La dimensione delle gestione economica-finanziaria è governata a silos: la farmaceutica, l’ospedaliera, la farmaceutica territoriale, il silos dei dispositivi medici, il silos dei ricoveri… comparti tra loro divisi e che non comunicano». Questa separazione amministrativa non fa che esacerbare le problematiche di gestione, rendendo difficile l’adozione di tetti di spesa realmente capienti e basati su outcome e risparmi intersettoriali.
Gestione dell’innovazione ad alto impatto
Un’ulteriore complessità è introdotta dai farmaci innovativi, intesi in senso lato come tecnologie nuove con gestione ad alto impatto economico che richiedono aspetti organizzativi estremamente definiti, come le CAR-T e le terapie geniche.
«Nella dimensione regionale, l’approccio a queste terapie deve necessariamente essere diverso, poiché non possono essere estese a tutti i centri. Si rende indispensabile: allocare le risorse in modo mirato solo alle aziende che posseggono la specifica expertise e le strutture adeguate (centri prescrittori e di somministrazione specializzati); definire chiaramente quali professionalità multidisciplinari sono presenti per gestire la complessità e la sicurezza delle cure; organizzare gli aspetti logistici, clinici e di monitoraggio a livello di rete, garantendo la sicurezza delle cure».
Rispetto a un tempo in cui l’introduzione di un nuovo farmaco (orale o endovenoso) richiedeva primariamente la definizione dei centri prescrittori, oggi la situazione è mutata radicalmente. «Ci troviamo di fronte a farmaci con alto costo economico, alto valore e alto beneficio clinico, ma anche con un impatto organizzativo molto più importante rispetto a prima. Di conseguenza, la scelta di adozione diventa economica, ma anche organizzativa, con la necessità di strutture adeguate».
Farmacista ospedaliero: ruolo di governance trasversale
In questo panorama in evoluzione, l’identità professionale del farmacista ospedaliero subisce una profonda trasformazione.
«Faccio una premessa: abolirei l’espressione “ruolo del farmacista ospedaliero”», ha dichiarato provocatoriamente Bortolami, ricordando la sua esperienza: «la mia formazione mi ha portato a fare altro nell’ambito della sanità pubblica».
Questa premessa serve a evidenziare come il know-how del farmacista sia intrinsecamente trasversale e si muova tra discipline diverse, estendendosi ormai oltre la gestione specifica del farmaco. L’attività di programmazione non può più essere svolta da un singolo professionista, ma richiede un team di competenze diverse in cui il farmacista ha un ruolo di cerniera e di alte competenze.
«Le competenze del farmacista ospedaliero sono uniche, in quanto uniscono la profonda conoscenza del mondo del farmaco a skills di qualità, governance e gestione dei processi. Questo lo posiziona come un attore neutrale e facilitatore essenziale. Non ha difatti un conflitto d’interessi diretto nei processi, ma ricopre un ruolo più alto da organizzatore per mettere allo stesso tavolo professionisti diversi».
Il farmacista assume quindi il ruolo di figura trasversale che impatta sulla valutazione complessiva del percorso del paziente (patient journey), dialogando con l’oncologo, il medico nucleare e gli altri specialisti. Questa capacità di relazionarsi con diverse figure professionali diventa essenziale proprio con l’introduzione delle nuove terapie complesse.
Disomogeneità e inappropriatezza: strumenti di governance per l’equità
Le disomogeneità organizzative e l’inappropriatezza prescrittiva rimangono le principali criticità a livello di sistema, drenando risorse preziose che potrebbero essere destinate all’innovazione.
«La regionalizzazione ha prodotto 21 sistemi sanitari diversi, che si traducono in una fotografia molto eterogenea in cui ogni Regione gestisce la materia in modo dissimile. Questa assenza di una governance unitaria crea una marcata iniquità d’accesso».
Alberto Bortolami ha intravisto nel Tavolo Tecnico Regioni-Aifa un potenziale strumento per contrastare tale eterogeneità, conferendogli il compito di uniformare le attività di governo della farmaceutica regionale. È attraverso l’analisi e la declinazione dei dati farmaceutici regionali che si possono definire obiettivi di appropriatezza e tetti di spesa.
Tuttavia, anche nella programmazione delle risorse non esiste una strategia univoca: «ci sono Regioni che sono molto articolate, con una capacità analitica molto forte: definiscono i pazienti potenzialmente eleggibili, gli eventuali saving dell’inappropriatezza, come collocare i fondi per i farmaci innovativi, i risparmi derivanti dall’uso di biosimilari, con modelli di spesa estremamente dettagliati, altre Regioni tirano una riga, fanno una proiezione e via».
Questa divergenza è dovuta anche a competenze e aspetti culturali costruiti nel tempo. A tal proposito, la necessità d’implementazione è chiara, anche attraverso la creazione di «una scuola per il farmacista ospedaliero che lavora all’interno delle Regioni».
L’imperativo etico del risparmio e l’efficienza
Se da un lato l’innovazione richiede nuovi investimenti, dall’altro è necessario «fare il possibile per risparmiare. Questo include l’acquisto di biosimilari laddove appropriato e una costante opera di appropriatezza prescrittiva».
Il risparmio non è solo necessità economica, ma imperativo etico di equità d’accesso al farmaco. Ciononostante, i saving derivanti dalle politiche di contenimento (come i risparmi sui farmaci a basso costo ampiamente utilizzati e forte misure di appropriatezza) non saranno mai sufficienti a coprire l’aumento esponenziale indotto dalle nuove indicazioni e dai farmaci ad altissimo costo. «È un saving, un aiuto, ma di fronte a una terapia genica da 1,5 milioni di euro a paziente certamente non è compensativo. La battaglia sul risparmio dev’essere combattuta, ma con la consapevolezza che non risolverà da sola la sfida della programmazione».
Coinvolgimento dei clinici: reti e modello bottom-up
L’efficacia e la sostenibilità, non solo economica ma anche organizzativa e gestionale, dipendono intrinsecamente dal coinvolgimento attivo dei clinici nei processi decisionali. Il terreno privilegiato per tradurre questo coinvolgimento in pratica è rappresentato dalle reti cliniche, che sono ormai una realtà consolidata in molte Regioni (oncologia, malattie rare, cardiologia, oncoematologia).
«È il terreno da cui partire con una strategia di percorso in cui i clinici messi a bordo non guardano solo a come spendere meglio per una determinata molecola, ma guardano complessivamente a una strategia di percorso».
L’obiettivo è duplice: costruire il percorso diagnostico-terapeutico e definire congiuntamente il place in therapy delle nuove molecole.
Passare dal modello top-down al bottom-up
Alberto Bortolami ha altresì evidenziato che la governance non può più imporre obiettivi calati dall’alto, ma deve basarsi sulla visione e condivisione di strategie con gli specialisti. «Il modello non deve essere più top-down, con la Regione che cala un obiettivo dall’alto, ma bottom-up. Una condivisione che parte dagli specialisti e viene poi portata a livelli alti». Le reti cliniche, attraverso la loro naturale vocazione alla multidisciplinarità, «rappresentano il luogo ideale per questa condivisione strategica».
Verso una programmazione condivisa, olistica ed equa
Alberto Bortolami ha evidenziato come l’innovazione farmaceutica abbia innescato una necessaria e profonda revisione dei meccanismi di programmazione regionale. L’attuale momento storico richiede coraggio nel superare i vincoli amministrativi dei silos e un impegno etico nell’assicurare appropriatezza ed equità d’accesso. La chiave di volta risiede nella capacità di adottare una visione percorso-centrica che valuti il farmaco come un “di cui” all’interno di un sistema complesso, valorizzando non solo il costo diretto, ma tutti i risparmi e gli outcome sanitari e socioeconomici indiretti che le nuove terapie sono in grado di generare. Il farmacista ospedaliero, evolvendo in una figura di governance strategica e di sintesi, è destinato a essere il catalizzatore di questa trasformazione, lavorando fianco a fianco con le reti cliniche per costruire un futuro in cui l’innovazione sia realmente sostenibile per tutti.
