MiCrO_Care è un progetto di ricerca per lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche per le cromatinopatie, malattie genetiche rare legate ad alterazioni del complesso DNA-proteine. L’iniziativa nasce da una collaborazione scientifica che mette in rete competenze tra Salerno, Napoli e Usa per approfondire i meccanismi biologici alla base di alcune patologie rare e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Capofila è il Dipartimento di Medicina Molecolare e Biotecnologie Mediche dell’Università Federico II di Napoli, con il supporto del Distretto Tecnologico Campania Bioscience e in partnership con la Fondazione Ebris di Salerno.
Ruolo del microbiota
Il progetto punta a studiare la relazione tra genoma ed epigenoma, cioè tra il patrimonio genetico e i meccanismi che regolano l’espressione dei geni. In questo contesto un ruolo chiave potrebbe essere svolto anche dal microbiota intestinale, l’insieme dei batteri che popolano l’intestino.
Molti pazienti affetti da queste patologie presentano, infatti, problemi gastrointestinali.
Per questo i ricercatori vogliono capire se il microbiota possa influenzare la gravità della malattia. Per farlo si useranno modelli avanzati di ricerca, come organoidi cerebrali e cardiaci tridimensionali derivati da cellule staminali dei pazienti, integrando analisi multi-omiche e sistemi di IA. L’obiettivo è individuare biomarcatori e possibili bersagli terapeutici.
Comprendere i meccanismi biologici
Il progetto MiCrO_Care vede come capofila il Dipartimento di Medicina Molecolare e Biotecnologie Mediche dell’Università degli Studi di Napoli Federico II, diretto da Antonio Feliciello.
«La missione del nostro dipartimento è comprendere i meccanismi biologici delle malattie e offrire risposte terapeutiche. Questo progetto è un’occasione per rafforzare il dialogo scientifico, mettendo a disposizione il nostro know-how per migliorare la qualità di vita dei pazienti».
Alessio Fasano, presidente e direttore scientifico di Fondazione Ebris, sottolinea il valore della collaborazione internazionale e della ricerca sui processi metabolici e sull’asse cervello-organi per comprendere meglio le dinamiche biologiche di queste patologie.
«Il progetto è un passo importante nella comprensione dei meccanismi alla base delle malattie rare e nasce in un momento di profonda trasformazione della ricerca biomedica».
Verso nuovi approcci terapeutici
«Quando immaginammo questo percorso pensavamo alle grandi malattie di massa. Poi abbiamo compreso quanto si potesse fare anche nel campo delle malattie rare», aggiunge Giulio Corrivetti, vicepresidente della Fondazione Ebris. «La ricerca sta svelando nuovi meccanismi biologici, in particolare nella trascrizione epigenetica e nella regolazione dei geni. Si aprono così nuovi orizzonti per la comprensione e il trattamento delle malattie genetiche».
«Auspichiamo di sviluppare nuovi approcci terapeutici personalizzati che passino dalla manipolazione del microbiota intestinale», aggiunge Alessandra Marenna, responsabile del core per Fondazione Ebris.
Giuseppe Merla, professore di Biologia Molecolare dell’Università degli Studi di Napoli Federico II e responsabile scientifico del progetto, fa sapere: «il programma si concentra sulle sindromi di Kabuki e DiGeorge. Queste, pur presentando segni clinici comuni, hanno cause genetiche differenti. Analizzeremo il microbiota per capire quali batteri possono essere utili e quali possono peggiorare il quadro clinico. L’IA permetterà d’identificare pattern specifici e provare a modulare il microbiota per favorire il benessere dei pazienti».
Fondazione Ebris sarà centrale nella caratterizzazione del microbioma e nello studio delle molecole bioattive prodotte dai batteri intestinali, che potrebbero avere effetti diretti sui meccanismi epigenetici.
L’iniziativa rappresenta un nuovo passo nella costruzione di una rete scientifica internazionale per lo studio delle malattie rare, per trasformare la ricerca di base in opportunità per i pazienti.
