Empagliflozin, come da Gazzetta Ufficiale dello scorso 28 giugno, ha ottenuto l’estensione della rimborsabilità anche per il trattamento dei pazienti adulti con insufficienza cardiaca cronica sintomatica con frazione di eiezione preservata (HFpEF).
Questo target di pazienti non disponeva fino a oggi di opzioni terapeutiche specifiche approvate dal SSN.
Il farmaco diventa dunque il primo e unico trattamento attualmente approvato e rimborsato dal SSN per i pazienti adulti con insufficienza cardiaca cronica sintomatica.
Aifa ha attribuito al medicinale il requisito di innovazione terapeutica condizionata, in virtù dell’importante bisogno terapeutico e del valore aggiunto del trattamento dimostrato dagli studi clinici presentati.
L’insufficienza cardiaca
L’insufficienza cardiaca è responsabile di circa due milioni di ricoveri annui e un consistente tasso di mortalità . Esistono due tipologie di insufficienza cardiaca cronica sintomatica: a frazione di eiezione ridotta (HFrEF) e a frazione di eiezione preservata (HFpEF), caratterizzate rispettivamente da una difficoltà del cuore di contrarsi normalmente oppure di riempirsi di sangue in modo adeguato.
Per l’ultima forma, esiste un bisogno clinico insoddisfatto, dovuto all’assenza di terapie adeguate.
«L’insufficienza cardiaca cronica sintomatica a frazione di eiezione preservata (pEF) è il primo e più importante unmet clinical need in Medicina Cardiovascolare.
Empagliflozin è il primo farmaco ad aver dimostrato un’efficacia significativa su ospedalizzazioni o mortalità . Infatti, gli altri trattamenti a oggi disponibili non hanno impatto sulla progressione della patologia.
Avendo dimostrato la capacità di migliorare l’outcome di questi pazienti, che rappresentano una popolazione ampia con un bisogno terapeutico importante, il farmaco costituisce ora, con una alta qualità delle prove, il trattamento di prima linea, con un indubbio valore aggiunto rispetto alle alternative terapeutiche disponibili», ha dichiarato il prof. Fabrizio Oliva, presidente di ANMCO, Associazione Nazionale dei Medici Cardiologi.
Lo studio EMPEROR-Preserved fase III
L’approvazione si fonda sui risultati dello studio innovativo di fase III EMPEROR-Preserved, che ha valutato l’effetto di empagliflozin 10 mg rispetto al placebo – somministrato 1 volta al giorno – entrambi in aggiunta allo standard di cura, in 5.988 adulti affetti da insufficienza cardiaca con LVEF superiore al 40%.
Empagliflozin ha dimostrato una riduzione del rischio relativo del 21% nell’endpoint primario composito di morte cardiovascolare o ricovero ospedaliero per scompenso cardiaco. Si tratta di risultati raggiunti indipendentemente dall’età del paziente e dalla presenza di patologie concomitanti, compreso l’eventuale stato diabetico, o dalle cause dell’insufficienza cardiaca.
Oltre agli effetti cardiovascolari, empagliflozin ha dimostrato di proteggere il rene – sovente coinvolto in questa malattia – riducendo significativamente la velocità di declino della funzionalità renale.
I benefici di empagliflozin sono stati osservati già dopo 18 giorni dall’inizio del trattamento.
Empagliflozin
Lo studio EMPEROR-Preserved è parte del programma clinico EMPOWER, il più ampio e completo mai condotto su qualsiasi inibitore del SGLT2, volto a valutare l’impatto di empagliflozin sulla vita delle persone in tutto lo spettro delle alterazioni cardio-nefro-metaboliche.
Empagliflozin, rimborsato dal 2015 per il diabete mellito di tipo 2, è stato il primo inibitore SGLT2 a dimostrare effetti protettivi cardiovascolari e a migliorare gli esiti cardiovascolari nei pazienti con diabete di tipo 2.
A metà 2022 Aifa ne ha approvato la rimborsabilità per il trattamento dell’insufficienza cardiaca cronica sintomatica con frazione di eiezione ridotta.
Nei giorni scorsi il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’EMA, ha dato parere positivo per estenderne l’uso anche ai pazienti affetti da malattia renale.
