La Commissione europea ha autorizzato in luglio l’immissione in commercio di Jascayd® (nerandomilast) di Boehringer Ingelheim per il trattamento di adulti con fibrosi polmonare idiopatica (IPF) e adulti con fibrosi polmonare progressiva (PPF).
Nerandomilast è un inibitore preferenziale della PDE4B (fosfodiesterasi 4B) per uso orale first-in-class che risponde a un importante bisogno terapeutico insoddisfatto, perché rallenta la progressione della malattia e risulta ben tollerato.
«I medici hanno ora una nuova opzione terapeutica attesa da molto tempo per i pazienti con IPF e PPF che è efficace, presenta un profilo di sicurezza ben consolidato e che potrebbe favorire l’aderenza nel lungo termine», spiega Shashank Deshpande, presidente del cda e responsabile della divisione Human Pharma di Boehringer Ingelheim.
«Questo traguardo rappresenta un importante progresso, ma deve anche contribuire a rafforzare la consapevolezza che i polmoni non possono aspettare. Il tempestivo riconoscimento e la diagnosi precoce della fibrosi polmonare sono cruciali, perché per i pazienti affetti da malattie progressive ogni minuto conta».
L’approvazione della CE segue il parere positivo del CHMP di maggio e si basa sui risultati del programma di fase III Fibroneer™, il più ampio programma di studi clinici sulla IPF e la PPF condotto finora. Gli studi Fibroneer™-IPF e Fibroneer™-ILD hanno soddisfatto l’endpoint primario, dimostrando che nerandomilast ha rallentato il declino della funzionalità polmonare, misurato in base alla variazione assoluta della capacità vitale forzata (FVC), dal basale alla settimana 52 rispetto al placebo.
Benché l’endpoint secondario principale non sia stato soddisfatto nei due studi, in entrambi è stata osservata una riduzione numerica della mortalità, che ha raggiunto la significatività nominale nello studio Fibroneer™-ILD. (1,2)
Nerandomilast ha dimostrato un profilo favorevole di sicurezza e tollerabilità, senza necessità di monitoraggio epatico. In monoterapia, ha evidenziato tassi di interruzione simili al placebo.
«L’aspetto più complesso della gestione dell’IPF e della PPF è vedere pazienti che sono obbligati a interrompere precocemente il trattamento a causa di effetti indesiderati che sono semplicemente troppo difficili da tollerare», commenta Marlies Wijsenbeek, pneumologa presso il Centro Medico Universitario Erasmus MC.
«Gli studi Fibroneer™ hanno dimostrato che nerandomilast preserva la funzionalità polmonare con un profilo di tollerabilità che permette ai pazienti di proseguire la terapia. Inoltre, l’eliminazione del burden associato al monitoraggio epatico continuativo è un grande progresso clinico che i pazienti della UE attendevano da tempo».
«Quando si diagnostica una patologia polmonare progressiva e irreversibile come l’IPF o la PPF, il timore principale è esaurire le opzioni terapeutiche», spiega Sue Farrington, presidentessa della Federazione delle Associazioni Europee per la Sclerodermia (FESCA).
«L’autorizzazione è una svolta molto attesa per la comunità dei pazienti affetti da IPF e PPF nella UE. La disponibilità di una terapia che i pazienti possono proseguire agevolmente per preservare la salute polmonare offre una reale stabilità e una nuova speranza alle famiglie».
