Nel corso del congresso SIFO 2025, Argenx ha promosso un simposio dedicato al tema “Malattie neurologiche rare autoimmuni: tra norme, sostenibilità e gestione dei pazienti”, con l’obiettivo di approfondire i nuovi paradigmi terapeutici e gestionali per patologie a elevato impatto clinico e sociale come la gMG e la CIDP.
La gestione delle patologie neurologiche rare e autoimmuni ad alto impatto clinico e sociale – come la miastenia gravis generalizzata (gMG) e la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) – richiede oggi un ripensamento dei modelli assistenziali. Questo è stato il tema centrale del simposio promosso da Argenx in occasione del congresso SIFO 2025, tenutosi a Genova dal 6 al 9 novembre, nel corso del quale sono stati analizzati i nuovi paradigmi terapeutici, la sostenibilità economica e l’evoluzione normativa italiana.
Quadro clinico e nuove frontiere terapeutiche
Il neurologo Yuri Falzone dell’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano ha aperto la sessione fornendo un quadro clinico ed epidemiologico. Ha spiegato che la miastenia gravis generalizzata (gMG), pur potendo manifestarsi anche in età giovanile, ha una prevalenza maggiore nei pazienti anziani e fragili, spesso in politerapia.
«La patologia interrompe la comunicazione tra nervi e muscoli, causando debolezza muscolare fluttuante e affaticamento. I sintomi cardinali colpiscono i muscoli oculari, manifestandosi in ptosi palpebrale e diplopia, e i muscoli bulbari, provocando disartria e disfagia, mentre nelle forme più severe e generalizzate si può arrivare anche a casi gravi di insufficienza respiratoria, la crisi miastenica», ha precisato.
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), più rara, colpisce in prevalenzasoggetti over 65 ed è caratterizzata da un danno cronico alla guaina mielinica dei nervi periferici. Si manifesta tipicamente con debolezza muscolare simmetrica e progressiva, accompagnata da disturbi sensitivi come parestesie e perdita di riflessi.
Standard of care e nuove frontiere terapeutiche
Falzone ha ricordato che, sebbene le due patologie siano distinte per fisiopatologia, condividono un impatto significativo sulla qualità di vita. Nello standard of care tradizionale, la gMG viene gestita con farmaci anticolinesterasici e immunosoppressori, mentre per la CIDP si ricorre a corticosteroidi, immunoglobuline endovenose (IVIG) e plasmaferesi.
«Sono già presenti nuove opzioni, come efgartigimod, frammento anticorpale che inibisce il recettore FcRn. Questa innovazione rappresenta una svolta terapeutica nella gMG».
Innovatività e sostenibilità: i nuovi criteri AIFA 2025
Patrizia Popoli, presidente della Commissione Tecnico Scientifica di Aifa, ha approfondito l’evoluzione dei criteri di innovatività dei farmaci dal 2017 alla legge di bilancio 2025. I criteri precedenti prevedevano la distinzione tra innovatività piena e condizionata, finanziate da due fondi separati per farmaci oncologici e non oncologici.
«I nuovi criteri introdotti nel 2025 mirano alla razionalizzazione: l’innovatività è riservata ai farmaci per malattie a medio e basso impatto epidemiologico, vengono esclusi i principi attivi a brevetto scaduto e viene data maggiore enfasi alla qualità di vita, in particolare alla capacità motoria e alla cura della persona. È stata inoltre eliminata la categoria di innovatività condizionata. Il nuovo fondo unico è stato strutturato in tre allocazioni principali: 900 milioni di euro per i farmaci innovativi, 300 milioni per gli ex condizionati e 100 milioni per gli antinfettivi reserve, destinati al contrasto dell’antimicrobico-resistenza».
Governance e misurazione territoriale: l’esperienza regionale dell’Emilia-Romagna
Nel suo intervento sulla gestione del fondo innovativi a livello territoriale, Mattia Altini, direttore generale dell’Azienda USL di Modena, ha rimarcato che «non si governa una dinamica di spesa con i fondi, ma prima ancora non si governa ciò che non si misura».
La strategia vincente si basa piuttosto sull’integrazione dei dati clinici e di spesa, incrociando cartelle cliniche, flussi informativi e bisogni epidemiologici per analizzare l’utilizzo, l’appropriatezza e il costo-opportunità, generando al contempo dati real world per la valutazione di efficacia e sostenibilità. Altini ha concluso che l’innovazione non va frenata, ma per far funzionare il sistema non si può sempre aggiungere: aderenza e strategie di ottimizzazione sono le chiavi per liberare risorse da reinvestire nell’innovazione.
Domiciliarizzazione e continuità assistenziale sul territorio
Infine, Angela Pasquariello, responsabile della Farmacia Ospedaliera della Fondazione Irccs Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano, ha posto l’attenzione sul tema cruciale della gestione territoriale dei farmaci ospedalieri (fascia H).
Illustrando l’esperienza della Lombardia, ha spiegato che «dopo la diagnosi e un primo ciclo di trattamento nei centri di riferimento, si mira alla deospedalizzazione delle terapie per migliorare l’accessibilità e ridurre il carico organizzativo ospedaliero. Benché la completa domiciliarizzazione delle terapie infusionali non sia sempre possibile per tutti i pazienti a causa delle esigenze di monitoraggio, un paziente stabile può essere trasferito per il trattamento continuativo presso l’ASL di competenza o l’assistenza domiciliare integrata, un modello che garantisce al paziente migliore qualità di vita e permette alle strutture di efficientare i processi.
Nel video, Mattia Altini approfondisce il tema del fondo farmaci innovativi e le criticità connesse al suo non costante utilizzo all’interno dei sistemi sanitari regionali, criticità fondamentalmente connesse alla necessità di una buona analisi epidemiologica e di un buon monitoraggio.
In tale frangente, Argenx, nelle parole del suo general manager Fabrizio Celia, favorisce modelli di cura che, attraverso farmaci innovativi e formulazioni innovative (es. sottocute, siringhe preriempite), promuovono una migliore qualità di vita dei pazienti e risparmio economico per le strutture ospedaliere attraverso una redistribuzione territoriale.
Realizzato con il contributo non condizionante di Argenx
