Lo scorso 3 settembre è stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determinazione di Aifa che ufficializza la rimborsabilità in Italia di etranacogene dezaparvovec (Hemgenix): la prima terapia genica one shot per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave. Il farmaco ha ottenuto il requisito dell’innovazione terapeutica.
Il requisito comporta, ai sensi della normativa vigente (legge n. 207/2024), una serie di conseguenze rilevanti, tra cui l’inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi, che garantisce risorse dedicate per l’accesso rapido dei pazienti a questo tipo di terapie.
L’emofilia B è una malattia rara e potenzialmente letale che in Italia registra 1,5 casi ogni 100.000 abitanti. Comporta gravi episodi emorragici, spesso spontanei, a carico di articolazioni, muscoli e organi interni. Attualmente, i pazienti necessitano di infusioni continue e a vita di fattore IX per prevenire le emorragie e gestire la carenza congenita della proteina.
La rimborsabilità è stata definita attraverso uno sconto confidenziale e un accordo di Managed Entry Agreement di tipo payment by result. Questo modello prevede che il rimborso del trattamento sia direttamente correlato agli esiti clinici ottenuti: in pratica, si applica un payback a carico dell’Azienda per tutti i pazienti non respondenti, secondo criteri e indicatori clinici concordati con Aifa.
«La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale segna un momento storico per l’emofilia B in Italia, ha dichiarato Lara Pippo, Head of Market Access di CSL Behring Italia.
«L’obiettivo condiviso con le istituzioni è consentire alle persone con questa malattia rara di accedere in tempi rapidi a una terapia innovativa, assicurando al contempo la sostenibilità del sistema sanitario. È un traguardo che si traduce in nuove prospettive per i pazienti e le loro famiglie».
Il farmaco si somministra in un’unica infusione endovenosa e utilizza un vettore adeno-associato (AAV5) per introdurre nelle cellule il gene funzionale che consente al fegato di produrre fattore IX in modo autonomo e duraturo, contribuendo a prevenire o ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento.
