Lo sviluppo dei farmaci oncologici è un percorso complesso e selettivo e vede la Fondazione Policlinico Universitario Gemelli Irccs tra i principali protagonisti in Italia e in Europa, grazie a una delle più importanti Unità di fase 1 oncologica del Paese.
I numeri evidenziano: oltre 40 studi oncologici di fase 1 attivi (su circa 60 totali), un’équipe dedicata di 6 medici, 7 study coordinator, 9 infermieri di ricerca, personale di laboratorio e il coinvolgimento complessivo di oltre 200 professionisti del Policlinico, impegnati a vario titolo nel Programma Fase 1 della Fondazione.
«Sviluppare un farmaco è un processo lungo, non lineare e ad altissimo tasso di fallimento: in oncologia solo il 5% dei farmaci in sviluppo arriva all’approvazione», spiega Gennaro Daniele, direttore della UOC di fase 1 e del Programma di fase 1 del Gemelli, oltre che direttore della Ricerca e Sviluppo del Clinical Trial Center.
«Ma è proprio all’inizio della sperimentazione clinica, in fase 1, che si costruisce il futuro delle cure».
In Italia circa l’80% delle sperimentazioni cliniche di fase 1 riguarda la patologia tumorale. L’Unità del Gemelli, invece, è in grado di offrire sperimentazioni di fase 1 in tutte le principali patologie tumorali, con farmaci innovativi, per esempio immunoterapie di nuova generazione (anticorpi bispecifici, T-cell engager), farmaci a bersaglio molecolare, degradatori di proteine, nanoparticelle e terapie legate a radionuclidi.
Un punto di forza è l’integrazione con tutte le strutture della Fondazione, in particolare con il Comprehensive Cancer Center, il programma di sequenziamento molecolare e il Molecular Tumour Board, che consentono di selezionare i pazienti sulla base delle caratteristiche biologiche del tumore, aumentando le possibilità di beneficio.
Il nuovo approccio della ricerca oncologica
Negli ultimi anni la ricerca oncologica ha cambiato paradigma. «Molti nuovi farmaci sono mirati ai punti deboli del tumore e meno tossici e questo ci ha portato a ripensare il disegno degli studi clinici, enfatizzando il senso di nuovi obiettivi».
Questa situazione ha portato alla nascita dell’approccio common sense, una corrente metodologica che pone l’accento sulla valutazione del valore dei farmaci, già in fase 1, non solo in termini di sicurezza, ma anche di efficacia clinica, durata della vita (overall survival) e soprattutto di qualità di vita (quality of life).
Attenzione crescente è dunque rivolta alla voce dei pazienti, attraverso i Patient Reported Outcomes (PROs) e a una nuova dimensione di valutazione: la time toxicity, ossia il tempo che il paziente deve dedicare alla sperimentazione e alle terapie, vissuto come possibile effetto collaterale.
«Grazie alla ricerca riusciamo a garantire accesso precoce alle cure innovative e in molti casi essa consente direttamente di porre le basi per questo accesso, in un contesto in cui i costi rischiano altrimenti di ritardare o negare l’ingresso delle nuove terapie nella pratica clinica».
Valutare il valore complessivo di un farmaco, mettendo insieme efficacia, qualità della vita e sostenibilità, è quindi una sfida centrale per il sistema sanitario.
