IA e drug discovery tra accelerazione e nuovi paradigmi

Al 3° Congresso Nazionale SIMeF, la sessione dedicata al Drug Discovery esplora il cambio di paradigma impresso dall'Intelligenza Artificiale. Dalla previsione delle strutture proteiche con AlphaFold alla generazione di nuove ipotesi terapeutiche tramite Knowledge Graph, l'AI non si sostituisce all'intuizione umana ma ne potenzia le capacità, riducendo i tempi di sviluppo del 40% e aprendo nuove strade per la medicina di precisione in oncologia e nelle malattie complesse.

Nel corso del congresso SIMeF 2026 si è discusso di uno dei temi più caldi per il futuro della farmaceutica: come l’IA sta trasformando il modo in cui vengono identificate nuove molecole e sviluppati nuovi farmaci. La sessione, moderata da Ciro Cottini (Chiesi Farmaceutici) e Paola Trogu (AstraZeneca, SIMeF), ha esplorato questa trasformazione con esperti del settore industriale e accademico.
Riccardo Beltrami di GSK ha spiegato che siamo di fronte a una convergenza senza precedenti tra scienze biologiche e potenza computazionale, alimentata da una disponibilità di dati che funge da vero e proprio carburante per l’innovazione.

Oltre lo strumento: l’IA come agente di sistema

Cottini ha delineato la versatilità dell’approccio algoritmico, che spazia dall’IA predittiva all’IA generativa. Non si tratta più solo di strumenti a sé stanti, ma di agenti capaci di leggere la letteratura scientifica e i dati dei pazienti per generare ipotesi di nuovi composti.

Benché non siano modelli deterministici e richiedano una validazione rigorosa per evitare allucinazioni, le applicazioni sono già concrete: identificazione di target, disegno di nuovi composti e drug repurposing.
Tuttavia, le sfide restano la qualità del dato e la spiegabilità (superando le black box): comprendere il perché di una scelta algoritmica è fondamentale per garantirne la plausibilità scientifica.

Cambio di paradigma: dalla chimica alla prevedibilità

Francesco Iorio (Human Technopole) ed Emanuele De Rinaldis (Sanofi) hanno evidenziato una trasformazione strutturale: l’attenzione va spostandosi dalla sintesi chimica alla prevedibilità degli effetti. I modelli di calcolo consentono di predire l’effetto di una perturbazione genetica su una cellula, identificando vulnerabilità oncologiche prima ancora di entrare in laboratorio.

Marta Milo (AstraZeneca) ha confermato questo “lusso tecnologico”: la capacità d’interrogare rapidamente la letteratura per individuare la strada migliore, risparmiando ore preziose di ricerca operativa in favore di una riflessione strategica. In AstraZeneca, l’adozione dell’AI è totale, specialmente nel passaggio dalle small molecules alle large molecules, con l’obiettivo di superare i limiti, per l’oncologia, della chemioterapia tradizionale.

Limiti e intuizione: il ruolo centrale dell’uomo

Nonostante l’entusiasmo, Stefano Piccolo dell’Università degli Studi di Padova ha lanciato un monito necessario: l’IA è un meraviglioso riconoscitore di pattern, ma la vera scoperta innovativa poggia ancora sull’intuizione umana e sulla capacità di porre le domande adeguate.

«Veniamo da decenni in cui pensavamo che il DNA spiegasse tutto, ma per le malattie croniche serve capire la cellula nella sua interezza». In tal senso, il paradosso sta, per l’oncologia, nell’uso di terapie neoadiuvanti: quando la parte viene prelevata è già contaminata rispetto a quella che era l’entità del tessuto cancerogeno. Un limite per l’uso dell’IA in modo predittivo.
In ogni caso se, l’IA fornisce candidati e target, l’uomo resta il validatore indispensabile dell’esperimento.

Sullo stesso piano Alberto Cuzzolin (Chiesi Group) e Elisa Ficarra (Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia) hanno sottolineato l’impatto di tool come AlphaFold, capace di ricostruire strutture tridimensionali proteiche con accuratezza estrema partendo da sequenze aminoacidiche. Uno strumento che non sostituisce l’esperto, ma gli offre modelli realistici su cui lavorare, accelerando drasticamente la fase di design.

Gestire l’incertezza e il futuro delle organizzazioni

Il valore dell’IA risiede anche nella gestione dell’incertezza. Attraverso i Knowledge Graph, si possono integrare dati eterogenei (genetici, clinici, morfologici) per scoprire nuove reti biologiche e interrompere precocemente progetti con scarsa probabilità di successo. Questo approccio non contrappone l’IA ai modelli deterministici tradizionali, ma li integra, usandoli spesso in parallelo per ottenere certezze maggiori.

Il vero ostacolo, tuttavia, appare quello della messa a terra”nel sistema clinico italiano. Mentre l’accademia e l’industria corrono, la clinica deve fare i conti con i vincoli della privacy, della proprietà del dato e dell’uso secondario.
La soluzione proposta dai relatori è l’avvio di progetti pilota, magari tramite consorzi di ospedali, per stabilire regole chiare sull’uso dei dati ed evitare colli di bottiglia che frenano il progresso.

L’invito è dunque approcciare l’IA con un misto di scetticismo costruttivo e curiosità. In questo scenario, la competenza tecnologica si configura come requisito essenziale. Per guidare queste macchine senza andare fuori strada serve un’alfabetizzazione digitale diffusa. Il futuro della ricerca farmaceutica dipenderà dalla capacità di delegare l’azione all’algoritmo, mantenendo salda la responsabilità dell’output e la creazione di significato.

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