Argenx annuncia che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha rilasciato parere positivo per l’approvazione di efgartigimod alfa 1000 mg per iniezione sottocutanea come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) attiva progressiva o recidivante dopo un precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline.
“La poliradicolonevrite demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è la più comune tra le neuropatie infiammatorie rare”, ha dichiarato la prof.ssa Chiara Briani, presidente dell’Associazione italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico (ASNP).
“I pazienti possono sperimentare debolezza e perdita di sensibilità che possono essere lentamente progressive (della durata di almeno due mesi) oppure recidivanti-remittenti, con progressiva disabilità funzionale, che può influenzare la mobilità, l’equilibrio e le attività quotidiane.
Per tenere sotto controllo questa patologia è importante la diagnosi tempestiva e una terapia precoce. Negli ultimi anni vi è stata un’intensa attività di ricerca per comprendere meglio i meccanismi sottostanti alla CIDP e per sviluppare nuove terapie mirate.”
“La nostra missione è sviluppare trattamenti innovativi e mirati per i pazienti affetti da malattie autoimmuni rare e gravi con bisogni clinici ancora insoddisfatti”, ha riferito Fabrizio Celia, general manager di Argenx in Italia. “Il parere favorevole del CHMP su efgartigimod alfa per la CIDP segna un importante passo avanti verso l’introduzione di una nuova terapia innovativa per i pazienti europei in grado di garantire un miglioramento funzionale significativo.
Efgartigimod alfa è il primo e unico frammento di anticorpo IgG Fc contro la CIDP e, se approvato, rappresenterebbe il primo trattamento in Europa, da 30 anni a questa parte, con un meccanismo d’azione innovativo e di precisione per i pazienti affetti da CIDP”.
Efgartigimod alfa per iniezione sottocutanea è disponibile in fiala o siringa preriempita e può essere somministrato da un paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario. Il trattamento viene iniziato con una somministrazione settimanale e può essere adattato ad un regime a settimane alterne in base alla valutazione clinica.
“Le neuropatie infiammatorie spesso irrompono all’improvviso nella vita personale e familiare: in un attimo possono ridurre drasticamente l’autonomia, portando il paziente a dipendere completamente da altri per le attività quotidiane”, ha fatto sapere Massimo Marra, presidente Cidp Italia Aps.
“Per questo motivo, accogliamo con entusiasmo ogni innovazione terapeutica in grado di migliorare la qualità di vita e riteniamo un importante passo avanti il parere positivo del CHMP per questo nuovo trattamento che ci auguriamo possa essere quanto prima approvato e reso disponibile”.
“Possiamo considerare il parere favorevole del CHMP su efgartigimod alfa, se approvato dalla Commissione Europea, una importante risposta a una patologia rara e autoimmune che ancora ha numerosi bisogni insoddisfatti per quanto riguarda disabilità e qualità di vita dei pazienti”, ha riportato Giuseppe Lauria Pinter, direttore scientifico dell’Istituto Neurologico Besta di Milano e principal investigator dello Studio ADHERE.
“La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati favorevoli ottenuti dallo studio clinico ADHERE, il più ampio studio condotto finora su pazienti affetti da CIDP, che ha dimostrato significativi miglioramenti clinici, miglioramenti nella mobilità, autonomia nelle attività quotidiane e nella forza muscolare. Tanto che il 99% dei partecipanti allo studio ha scelto di partecipare all’estensione in aperto dello studio”.
Nello studio ADHERE, il 66,5% (214/322) dei pazienti trattati con efgartigimod alfa, indipendentemente dal trattamento precedente, ha dimostrato un miglioramento clinico, con miglioramenti nella mobilità, nelle funzioni e nella forza.
ADHERE ha raggiunto l’endpoint primario (p<0,0001), dimostrando riduzione del 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) del rischio di ricaduta rispetto al placebo.
Lo studio ha anche dimostrato miglioramenti funzionali nell’INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) disability score (>1 punto), nella capacità di presa (>17 kPa) e nella scala I-RODS (>8 punti) alla settimana 36 rispetto al basale all’inizio della fase di sospensione della cura standard. I risultati relativi alla sicurezza sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di efgartigimod alfa in studi clinici precedenti.
Il parere positivo del CHMP è una raccomandazione scientifica per l’autorizzazione all’immissione in commercio, e rappresenta la base per la decisione finale della CE sulla domanda di argenx per efgartigimod alfa sottocutaneo per la CIDP.
La decisione della Commissione Europea è attesa a seguito della raccomandazione del CHMP e sarà valida in tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, nonché in Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Attualmente, efgartigimod alfa è indicato come trattamento aggiuntivo alla terapia standard per i pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) e positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR).
