EASL (European Association for the Study of the Liver) e AASLD (American Association for the Study of Liver Diseases) hanno definito criteri comuni per la valutazione della colangite biliare primitiva (PBC), che spesso richiede anni per essere riconosciuta.
L’intesa mira ad accelerare la ricerca su questa patologia rara altamente impattante sulla qualità di vita.
«Uniformare i criteri significa dare più forza alla ricerca e accelerare ogni passaggio, dalla sperimentazione alla pratica clinica», spiega Marco Carbone, professore associato di Gastroenterologia e dirigente medico dell’Ospedale Niguarda di Milano. «Perché solo una base comune permette di trasformare l’interesse scientifico in terapie reali.
La nuova cornice rappresenta una svolta. Infatti, permette di leggere la malattia con più precisione, valutare i benefici dei trattamenti in modo più completo e dare spazio a ciò che i pazienti vivono ogni giorno. Per chi convive con la PBC, significa la prospettiva concreta di studi più rapidi, terapie più mirate e risposte cliniche più tempestive».
La PBC è una delle principali patologie autoimmuni epatiche dell’età adulta. Non nasce come conseguenza di altre condizioni, ma da una risposta immunitaria alterata che colpisce i dotti biliari, interessando soprattutto donne di 40-60 anni. La prevalenza femminile (oltre l’80%) che riflette l’andamento tipico di molte malattie autoimmuni, più frequenti nel sesso femminile per una maggiore reattività del sistema immunitario.
La sua rarità rende difficile condurre studi ampi, mentre l’eterogeneità dei trial realizzati negli anni ha spesso complicato il confronto tra le diverse terapie. Un quadro condiviso tra Europa e Usa diventa essenziale perché permette d’interpretare la PBC con criteri allineati, seguirne con maggiore precisione la progressione e applicare le evidenze scientifiche in modo più omogeneo.
Una strategia comune: i punti chiave
Uno dei punti chiave dell’intesa riguarda la definizione di biomarcatori più uniformi. Fosfatasi alcalina e bilirubina totale restano indicatori fondamentali, ma il nuovo approccio invita a interpretarli in modo più rigoroso e omogeneo, per ottenere risultati più comparabili tra trial condotti in diversi Paesi.
«Risultati che parlano la stessa lingua aiutano tutti: i ricercatori, gli enti regolatori, ma soprattutto i pazienti, perché evidenze più consistenti permettono di valutare con maggiore sicurezza l’efficacia delle nuove terapie e ridurre tempi e incertezze».
I sintomi associati (prurito persistente, fatica profonda, disturbi del sonno) sono ora riconosciuti come endpoint strutturati negli studi clinici e non più come elementi secondari.
«I pazienti ci ricordano ogni giorno che la PBC non è solo un valore alterato nel sangue, ma un’esperienza che toglie energia, serenità e continuità alla vita quotidiana. Riconoscere questo nei trial significa avvicinare la ricerca alla realtà e dare dignità clinica ai sintomi più difficili da gestire».
Il nuovo allineamento tra comunità scientifica, FDA, EMA e aziende farmaceutiche crea una base comune che può velocizzare le fasi del percorso, dall’avvio degli studi alla revisione finale dei dossier.
«Si registra un rinnovato interesse scientifico da parte della comunità medica insieme a un coinvolgimento sempre più attivo delle associazioni di pazienti. Parallelamente, le aziende farmaceutiche stanno investendo molto nello sviluppo di nuove terapie mirate a rallentare la progressione della malattia e alleviarne i sintomi più invalidanti. Tuttavia, il percorso che conduce alla registrazione di nuovi farmaci per queste patologie rimane complesso. Solo una stretta e continua collaborazione tra la comunità scientifica, le associazioni di pazienti e gli enti regolatori potrà garantire il successo di questo processo, rendendo disponibili terapie innovative, efficaci e sicure nella pratica clinica a beneficio dei pazienti».
