Uno studio multicentrico europeo valuterà l’efficacia delle cellule CAR-T anti-GD2 nei bambini con neuroblastoma ad alto rischio recidivato o refrattario ai trattamenti convenzionali.
Il progetto, finanziato da Fondazione Veronesi e coordinato dall’Ospedale Bambino Gesù di Roma, avrà una durata di quattro anni e coinvolgerà alcuni dei principali centri oncologici pediatrici europei. La ricerca si propone di confermare su scala multicentrica internazionale l’efficacia delle cellule GD2 CAR-T in pazienti la cui malattia si è dimostrata resistente o è ricomparsa dopo le terapie standard di prima linea.
I risultati preliminari: risposta nel 77% dei pazienti
L’efficacia delle cellule GD2 CAR-T è già stata testata in uno studio iniziale condotto presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma che ha mostrato risultati promettenti con un tasso di risposta del 77% e un profilo di tossicità̀ gestibile, senza evidenza finora di effetti collaterali a lungo termine.
Il progetto vede inoltre il coinvolgimento dell’Institut Gustav Roussy di Villejuif, del Great Ormond Street Hospital for Children di Londra, del Vall d’Hebron University Hospital di Barcellona, il Charité – Universitätsmedizin di Berlino e del St. Anna Children’s Cancer Research Institute di Vienna.
«L’obiettivo di Fondazione Veronesi è da sempre quello di aumentare le percentuali di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini colpiti da tumore – sottolinea Paolo Veronesi, presidente di Fondazione Umberto Veronesi ETS e Direttore del Programma di Senologia dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano.
«Il sostegno a questo studio europeo sul neuroblastoma ad alto rischio rappresenta un passo concreto in questa direzione: investire nella ricerca clinica più avanzata, promuovere la collaborazione internazionale e rendere accessibili terapie innovative per i piccoli pazienti che non rispondono alle cure convenzionali. Attraverso questo finanziamento Fondazione rinnova il proprio impegno affinché anche le forme pediatriche di tumore più complesse possano avere nuove e reali prospettive di cura».
«Questo studio rappresenta uno dei pochi progetti accademici multicentrici e internazionali nel suo campo e favorirà la collaborazione tra le istituzioni coinvolte, promuovendo lo sviluppo di tecnologie all’avanguardia per il trattamento di questa malattia. Inoltre, potrebbe aprire la strada a nuove terapie per diverse patologie oncologiche dal momento che il bersaglio molecolare GD2 è presente anche sulla superficie di altre cellule tumorali, come quelle di diversi tipi di neoplasie cerebrali, melanoma, retinoblastoma e sarcoma osseo», afferma Valentina Gambino, coordinatrice piattaforme di ricerca e cura di Fondazione Umberto Veronesi ETS.
Prospettive future
Se i risultati positivi già osservati presso il Bambino Gesù di Roma verranno confermati, il passo successivo sarà quello di rendere la terapia con cellule GD2 CAR-T disponibili a un numero sempre maggiore di bambini in Europa.
L’esito potenziale più rilevante della ricerca proposta è la definizione di un nuovo standard di cura per bambini e adolescenti con neuroblastoma ad alto rischio (HR-NB) che manifestano una prima recidiva o una progressione della malattia durante o dopo il trattamento di prima linea. In particolare, lo studio definirà l’approccio ottimale per gestire i pazienti alla prima recidiva testando la somministrazione sequenziale di diverse strategie di reinduzione e GD2-CART come terapia di consolidamento.
«Siamo particolarmente grati a Fondazione Veronesi per lo straordinario supporto che, attraverso questo finanziamento, ci fornisce. Sarà per noi possibile, in questo modo, poter confermare l’efficacia di questo approccio e renderlo disponibile sia nel contesto dello studio, sia in futuro a un numero sempre più elevato di bambini in Europa.
I dati che abbiamo ottenuto nello studio da noi inizialmente condotto ci indicano che, grazie alle cellule CAR-T, possiamo incrementare di 4 volte le probabilità di recupero dei pazienti con neuroblastoma che non rispondono ai trattamenti convenzionali.
Fondazione Veronesi conferma anche con questa iniziativa, che fa seguito ad altre già supportate nel recente passato, l’attenzione particolare per il mondo dell’oncologia pediatrica e la intrinseca natura d’Istituzione aperta all’innovazione e a promuovere l’applicazione clinica delle terapie più avanzate e di frontiera», commenta Franco Locatelli, professore ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Responsabile dell’Area di Oncoematologia Pediatrica e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
