È arrivato il parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use dell’Ema per il ciltacabtagene autoleucel nel trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
Il Cilta-cel è una terapia CAR-T caratterizzata da due domini di riconoscimento anti-BCMA, prossima all’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione europea, dopo il via libera ottenuto dalla FDA a febbraio 2022.
Buone notizie per i pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario. È infatti dei giorni scorsi il parere positivo del Comitato per i medicinali a uso umano – CHMP – dell’Agenzia Europea del Farmaco – EMA, per il ciltacabtagene autoleucel.
Si tratta di una terapia CAR-T che ha ottenuto il via libera della Food and Drug Administration lo scorso febbraio e la cui autorizzazione all’immissione in commercio anche nell’Unione Europea è attesa per le prossime settimane.
Il mieloma multiplo
Piace qui ricordare che il mieloma multiplo è un tumore del sangue, con circa il 50% dei pazienti di nuova diagnosi che non raggiunge la sopravvivenza a 5 anni nonostante i recenti progressi nel trattamento. Nel nostro Paese, questo tumore ematologico rappresenta l’1,3% di tutti i tumori diagnosticati nella donna e l’1,2% nell’uomo.
Si stima ne siano colpiti ogni anno circa 4 mila persone, con un’incidenza di 9,5 casi per 100 mila abitanti nell’uomo e 8,1 casi nella donna.
A oggi questi pazienti dispongono di 3 classi di farmaci: gli agenti immunomodulanti, gli inibitori del proteasoma e gli anticorpi anti-CD38.
Cilta-cel
Cilta-cel è un’immunoterapia autologa, che implica la riprogrammazione delle cellule T autologhe di un paziente attraverso l’integrazione di un transgene che codifica un recettore chimerico dell’antigene (CAR), il quale identifica ed elimina le cellule che esprimono l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA).
Il BCMA è espresso principalmente sulla superficie delle cellule neoplastiche del mieloma multiplo, ma anche sulle cellule B in fase maturativa avanzata e sulle plasmacellule. La proteina CAR di cilta-cel possiede due domini di riconoscimento anti-BCMA, proprio perché abbia specificità contro il target BCMA presente sulle cellule tumorali. Quando si lega alle cellule che esprimono il BCMA, il CAR promuove difatti l’attivazione delle cellule T, che si espandono e procedono all’eliminazione delle cellule target.
Indicazioni di cilta-cel
Cilta-cel ha già ricevuto il parere positivo dal Comitato per i medicinali a uso umano (CHMP) dell’EMA per il trattamento di adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario che abbiano ricevuto almeno tre linee di trattamento, precedentemente esposti a un agente immunomodulante, a un inibitore del proteasoma o a un anticorpo anti-CD38, e nei quali la malattia sia progredita durante l’ultimo trattamento.
La terapia CAR-T cilta-cel viene somministrata in un un’unica infusione ed è un trattamento altamente personalizzato in cui i linfociti T di ciascun paziente vengono riprogrammati per riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. La terapia è frutto dell’accordo di licenza e collaborazione, in esclusiva mondiale, tra Legend Biotech e Janssen siglato nel dicembre 2017.
Il parere positivo del CHMP è sostenuto dai dati emersi dallo studio CARTITUDE-1, i cui risultati sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Lancet e presentati al Congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH) 2021.
Elena D’Alessandri
