L’ipertensione arteriosa polmonare è una patologia grave, progressiva, invalidante che interessa polmoni e cuore. Considerata rara, colpisce ogni anno 1-1,5 persone per milione di abitanti, contando a oggi 30 mila pazienti in Europa, di cui 3.500 in Italia, soprattutto donne, con un’età media di circa 50 anni.
Attualmente, la mortalità rimane elevata, pari al 15% a un anno, al 32% a tre anni e fino al 43% a cinque anni dalla diagnosi.
Sintomi aspecifici e ritardo diagnostico
«La malattia è caratterizzata da un’alterazione delle piccole arterie dei polmoni, che vanno incontro a un rimodellamento, perdono la capacità di dilatarsi, aumentano le resistenze, provocando un innalzamento della pressione del sangue nel circolo arterioso polmonare e compromettendo sia la circolazione, sia gli scambi gassosi», spiega Gavino Casu, direttore dell’unità operativa complessa di Cardiologia Clinica e Interventistica dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Sassari.
Si tratta di una forma idiopatica, correlata a mutazioni genetiche ereditarie o ad alcune patologie, che si manifesta inizialmente con sintomi non specifici, come dispnea e intolleranza allo sforzo, per giungere poi, nel giro di pochi anni, a compromettere la funzione del ventricolo destro, che si dilata fino a scompensarsi.
La diagnosi viene spesso formulata tardivamente, nonostante la tempestività sia fondamentale per preservare le capacità funzionali del paziente, garantendogli una soddisfacente qualità della vita. In quest’ottica, risulta fondamentale indirizzare l’assistito a uno dei 30 centri di riferimento diffusi sul territorio nazionale, che fanno parte della rete Italian pulmonary hypertension network (Iphnet).
Miglioramento dell’attività motoria e minore mortalità
Negli ultimi dieci anni la ricerca ha compiuto vari passi avanti, mettendo a disposizione farmaci sempre più efficaci. Tra questi, si annovera anche sotatercept, il primo inibitore biologico di segnalazione dell’attivina, che arriverà a breve sul mercato.
La molecola è stata valutata nello studio Stellar, di fase 3, multicentrico, in doppio cieco, presentato durante il congresso annuale dell’American College of Cardiology, che si è tenuto dal 4 al 6 marzo 2023 a New Orleans.
Durante la sperimentazione, i ricercatori hanno arruolato 323 pazienti con ipertensione arteriosa polmonare e li hanno divisi in due gruppi: 163 hanno ricevuto il farmaco e 160 il placebo. Dopo 24 settimane, il primo gruppo ha percorso 40,8 metri in più in sei minuti a piedi rispetto al secondo.
Inoltre, sono stati evidenziati miglioramenti in vari parametri, incluso il rischio di morte o di peggioramento clinico, che è diminuito dell’84% nel primo gruppo rispetto al secondo, con un follow-up mediano di 32,7 settimane.
Gli eventi avversi verificatisi più frequentemente con la molecola rispetto al placebo sono stati epistassi, vertigini, teleangectasia, aumento dei livelli di emoglobina, trombocitopenia.
